{"id":28710,"date":"2025-04-10T13:10:29","date_gmt":"2025-04-10T04:10:29","guid":{"rendered":"https:\/\/www.marketresearch.jp\/reports\/?p=28710"},"modified":"2026-09-06T03:26:50","modified_gmt":"2026-09-05T18:26:50","slug":"fabry-disease-treatment-market-gmi","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.marketresearch.jp\/reports\/fabry-disease-treatment-market-gmi\/","title":{"rendered":"\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u306e\u4e16\u754c\u5e02\u5834\uff082025-3034\uff09\uff1a\u6cbb\u7642\u6cd5\u5225\uff08\u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\uff08ERT\uff09\u3001\u30b7\u30e3\u30da\u30ed\u30f3\u6cbb\u7642\u3001\u305d\u306e\u4ed6\uff09\u3001\u6295\u4e0e\u7d4c\u8def\u5225\u3001\u30a8\u30f3\u30c9\u30e6\u30fc\u30b6\u30fc\u5225"},"content":{"rendered":"

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1.1 \u5e02\u5834\u7bc4\u56f2\u3068\u5b9a\u7fa9<\/p>\n

1.2 \u8abf\u67fb\u30c7\u30b6\u30a4\u30f3<\/p>\n

1.2.1 \u8abf\u67fb\u30a2\u30d7\u30ed\u30fc\u30c1<\/p>\n

1.2.2 \u30c7\u30fc\u30bf\u53ce\u96c6\u65b9\u6cd5<\/p>\n

1.3 \u30d9\u30fc\u30b9\u3068\u306a\u308b\u63a8\u5b9a\u3068\u8a08\u7b97<\/p>\n

1.3.1 \u57fa\u6e96\u5e74\u306e\u7b97\u51fa<\/p>\n

1.3.2 \u5e02\u5834\u63a8\u8a08\u306e\u4e3b\u8981\u30c8\u30ec\u30f3\u30c9<\/p>\n

1.4 \u4e88\u6e2c\u30e2\u30c7\u30eb<\/p>\n

1.5 \u4e00\u6b21\u8abf\u67fb\u3068\u691c\u8a3c<\/p>\n

1.5.1 \u4e00\u6b21\u60c5\u5831\u6e90<\/p>\n

1.5.2 \u30c7\u30fc\u30bf\u30de\u30a4\u30cb\u30f3\u30b0\u30bd\u30fc\u30b9<\/p>\n

\u7b2c2\u7ae0 \u30a8\u30b0\u30bc\u30af\u30c6\u30a3\u30d6\u30b5\u30de\u30ea\u30fc<\/strong><\/b><\/p>\n

2.1 \u7523\u696d3600\u306e<\/sup>\u6982\u8981<\/p>\n

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3.1 \u696d\u754c\u30a8\u30b3\u30b7\u30b9\u30c6\u30e0\u5206\u6790<\/p>\n

3.2 \u696d\u754c\u306e\u5f71\u97ff\u529b<\/p>\n

3.2.1 \u6210\u9577\u30c9\u30e9\u30a4\u30d0\u30fc<\/p>\n

3.2.1.1 \u4e16\u754c\u7684\u306a\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u60a3\u8005\u306e\u5897\u52a0<\/p>\n

3.2.1.2 \u5c02\u9580\u533b\u3084\u533b\u5e2b\u306e\u9593\u3067\u306e\u8a8d\u8b58\u306e\u9ad8\u307e\u308a<\/p>\n

3.2.1.3 \u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u7642\u6cd5\u306e\u9032\u6b69<\/p>\n

3.2.1.4 \u5065\u5eb7\u610f\u8b58\u306e\u9ad8\u307e\u308a\u3068\u65e9\u671f\u8a3a\u65ad\u306e\u9700\u8981<\/p>\n

3.2.2 \u696d\u754c\u306e\u843d\u3068\u3057\u7a74\u3068\u8ab2\u984c<\/p>\n

3.2.2.1 \u9ad8\u3044\u6cbb\u7642\u8cbb<\/p>\n

3.2.2.2 \u9650\u3089\u308c\u305f\u6cbb\u7642\u30aa\u30d7\u30b7\u30e7\u30f3<\/p>\n

3.3 \u6210\u9577\u53ef\u80fd\u6027\u5206\u6790<\/p>\n

3.4 \u5c06\u6765\u306e\u5e02\u5834\u52d5\u5411<\/p>\n

3.5 \u4fa1\u683c\u5206\u6790<\/p>\n

3.6 \u88fd\u54c1\u30d1\u30a4\u30d7\u30e9\u30a4\u30f3\u5206\u6790<\/p>\n

3.7 \u898f\u5236\u30e9\u30f3\u30c9\u30b9\u30b1\u30fc\u30d7<\/p>\n

3.8 \u30dd\u30fc\u30bf\u30fc\u5206\u6790<\/p>\n

3.9 PESTEL\u5206\u6790<\/p>\n

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4.1 \u306f\u3058\u3081\u306b<\/p>\n

4.2 \u4f01\u696d\u30de\u30c8\u30ea\u30c3\u30af\u30b9\u5206\u6790<\/p>\n

4.3 \u4f01\u696d\u30b7\u30a7\u30a2\u5206\u6790<\/p>\n

4.4 \u4e3b\u8981\u5e02\u5834\u30d7\u30ec\u30fc\u30e4\u30fc\u306e\u7af6\u5408\u5206\u6790<\/p>\n

4.5 \u7af6\u5408\u306e\u30dd\u30b8\u30b7\u30e7\u30cb\u30f3\u30b0\u30de\u30c8\u30ea\u30c3\u30af\u30b9<\/p>\n

4.6 \u6226\u7565\u30c0\u30c3\u30b7\u30e5\u30dc\u30fc\u30c9<\/p>\n

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5.1 \u4e3b\u8981\u30c8\u30ec\u30f3\u30c9<\/p>\n

5.2 \u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\uff08ERT\uff09<\/p>\n

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\u7b2c7\u7ae0 2021\u5e74\u301c2034\u5e74 \u30a8\u30f3\u30c9\u30e6\u30fc\u30b6\u30fc\u5225\u5e02\u5834\u4e88\u6e2c\u30fb\u4e88\u6e2c \uff08$ Mn\uff09<\/strong><\/b><\/p>\n

7.1 \u4e3b\u8981\u52d5\u5411<\/p>\n

7.2 \u75c5\u9662<\/p>\n

7.3 \u5728\u5b85\u4ecb\u8b77\u306e\u73fe\u5834<\/p>\n

7.4 \u305d\u306e\u4ed6\u306e\u30a8\u30f3\u30c9\u30e6\u30fc\u30b6\u30fc\u5225<\/p>\n

\u7b2c8\u7ae0 2021\u301c2034\u5e74\u5730\u57df\u5225\u5e02\u5834\u63a8\u5b9a\u30fb\u4e88\u6e2c \uff08$ Mn\uff09<\/strong><\/b><\/p>\n

8.1 \u4e3b\u8981\u52d5\u5411<\/p>\n

8.2 \u5317\u7c73<\/p>\n

8.2.1 \u30a2\u30e1\u30ea\u30ab<\/p>\n

8.2.2 \u30ab\u30ca\u30c0<\/p>\n

8.3 \u30e8\u30fc\u30ed\u30c3\u30d1<\/p>\n

8.3.1 \u30c9\u30a4\u30c4<\/p>\n

8.3.2 \u30a4\u30ae\u30ea\u30b9<\/p>\n

8.3.3 \u30d5\u30e9\u30f3\u30b9<\/p>\n

8.3.4 \u30b9\u30da\u30a4\u30f3<\/p>\n

8.3.5 \u30a4\u30bf\u30ea\u30a2<\/p>\n

8.3.6 \u30aa\u30e9\u30f3\u30c0<\/p>\n

8.4 \u30a2\u30b8\u30a2\u592a\u5e73\u6d0b<\/p>\n

8.4.1 \u4e2d\u56fd<\/p>\n

8.4.2 \u30a4\u30f3\u30c9<\/p>\n

8.4.3 \u65e5\u672c<\/p>\n

8.4.4 \u30aa\u30fc\u30b9\u30c8\u30e9\u30ea\u30a2<\/p>\n

8.4.5 \u97d3\u56fd<\/p>\n

8.5 \u30e9\u30c6\u30f3\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab<\/p>\n

8.5.1 \u30d6\u30e9\u30b8\u30eb<\/p>\n

8.5.2 \u30e1\u30ad\u30b7\u30b3<\/p>\n

8.5.3 \u30a2\u30eb\u30bc\u30f3\u30c1\u30f3<\/p>\n

8.6 \u4e2d\u6771\u30fb\u30a2\u30d5\u30ea\u30ab<\/p>\n

8.6.1 \u5357\u30a2\u30d5\u30ea\u30ab<\/p>\n

8.6.2 \u30b5\u30a6\u30b8\u30a2\u30e9\u30d3\u30a2<\/p>\n

8.6.3 \u30a2\u30e9\u30d6\u9996\u9577\u56fd\u9023\u90a6<\/p>\n

\u7b2c9\u7ae0 \u4f01\u696d\u30d7\u30ed\u30d5\u30a3\u30fc\u30eb<\/strong><\/b><\/p>\n

9.1 Amicus Therapeutics<\/p>\n

9.2 Avrobio<\/p>\n

9.3 Freeline Therapeutics<\/p>\n

9.4 Idorsia Pharmaceuticals<\/p>\n

9.5 ISU Abxis<\/p>\n

9.6 JCR Pharmaceuticals<\/p>\n

9.7 Novartis<\/p>\n

9.8 Pfizer<\/p>\n

9.9 Protalix BioTherapeutics<\/p>\n

9.10 Sanofi<\/p>\n

9.11 Takeda Pharmaceuticals<\/p>\n

9.12 Viatris<\/p>\n

 <\/p>\n

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\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306f\u3001\u814e\u81d3\u3001\u5fc3\u81d3\u3001\u76ae\u819a\u306a\u3069\u4f53\u306e\u3044\u304f\u3064\u304b\u306e\u81d3\u5668\u306b\u9855\u8457\u306a\u5f71\u97ff\u3092\u53ca\u307c\u3059\u73cd\u3057\u3044\u907a\u4f1d\u6027\u75be\u60a3\u3067\u3059\u3002\u7279\u306b\u4e0b\u80a2\u3084\u8db3\u306e\u75db\u307f\uff08\u5148\u7aef\u611f\u899a\u920d\u9ebb\u3068\u3057\u3066\u77e5\u3089\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\uff09\u3001\u300c\u8840\u7ba1\u89d2\u5316\u816b\u300d\u3068\u547c\u3070\u308c\u308b\u76ae\u819a\u4e0a\u306e\u5c0f\u3055\u306a\u6697\u8d64\u8272\u306e\u75c5\u5909\u3001\u767a\u6c57\u306e\u6e1b\u5c11\uff08\u4f4e\u6c57\u75c7\uff09\u3001\u76ee\u306e\u524d\u9762\u306e\u6fc1\u308a\u3084\u7b4b\uff08\u89d2\u819c\u6df7\u6fc1\u307e\u305f\u306f\u89d2\u819c\u7e26\u8d70\u75c7\uff09\u304c\u975e\u5e38\u306b\u4e00\u822c\u7684\u3067\u3059\u3002\u3053\u308c\u306f\u3001\u30b0\u30ed\u30dc\u30c8\u30ea\u30a2\u30aa\u30b7\u30eb\u30bb\u30e9\u30df\u30c9\uff08GL-3\uff09\u3068\u547c\u3070\u308c\u308b\u7279\u5b9a\u306e\u8102\u80aa\u304c\u4f53\u5185\u306e\u7d44\u7e54\u306b\u84c4\u7a4d\u3059\u308b\u3053\u3068\u306b\u3088\u3063\u3066\u8d77\u3053\u308a\u307e\u3059\u3002\u6700\u3082\u7279\u7570\u7684\u3067\u52b9\u679c\u7684\u306a\u6cbb\u7642\u6cd5\u306f\u3001\u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\u3068\u30b7\u30e3\u30da\u30ed\u30f3\u7642\u6cd5\u3067\u3059\u3002<\/p>\n

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\n\u9769\u65b0\u7684\u306a\u6cbb\u7642\u6cd5\u306e\u958b\u767a\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u653f\u5e9c\u306e\u53d6\u308a\u7d44\u307f\u3084\u8cc7\u91d1\u63f4\u52a9\u306e\u5897\u52a0\u306f\u3001\u5e02\u5834\u306e\u6210\u9577\u306b\u5bc4\u4e0e\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u653f\u5e9c\u306b\u3088\u308b\u878d\u8cc7\u3084\u6709\u5229\u306a\u653f\u7b56\u306b\u3088\u308a\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306a\u3069\u306e\u5e0c\u5c11\u75be\u60a3\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u8cc7\u91d1\u63d0\u4f9b\u3084\u7814\u7a76\u958b\u767a\u304c\u5897\u52a0\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u4f8b\u3048\u3070\u30012023\u5e743\u6708\u3001\u30ab\u30ca\u30c0\u4fdd\u5065\u5927\u81e3\u306f\u30013\u5e74\u9593\u3067\u6700\u592715\u5104\u7c73\u30c9\u30eb\u306e\u8cc7\u91d1\u3092\u63d0\u4f9b\u3059\u308b\u300c\u5e0c\u5c11\u75be\u60a3\u6cbb\u7642\u85ac\u306e\u56fd\u5bb6\u6226\u7565\u300d\u3092\u5b9f\u65bd\u3059\u308b\u305f\u3081\u306e\u65b0\u305f\u306a\u63aa\u7f6e\u3092\u767a\u8868\u3057\u307e\u3057\u305f\u3002<\/p>\n

\u3053\u306e\u3088\u3046\u306b\u3001venglustat\uff08Ibiglustat\uff09\u3084\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\uff08ST-920\uff09\u306e\u3088\u3046\u306a\u5148\u9032\u7684\u306a\u6cbb\u7642\u6cd5\u306e\u958b\u767a\u3092\u542b\u3080\u3001\u6cbb\u7642\u65b9\u6cd5\u306e\u5927\u5e45\u306a\u6539\u5584\u3092\u4f34\u3046\u7814\u7a76\u958b\u767a\u6d3b\u52d5\u306e\u5897\u52a0\u306f\u3001\u5206\u6790\u671f\u9593\u4e2d\u306e\u5e02\u5834\u306e\u6210\u9577\u3092\u4fc3\u9032\u3059\u308b\u3067\u3057\u3087\u3046\u3002<\/p>\n

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\u4f8b\u3048\u3070\u3001Protalix BioTherapeutics\u793e\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306e\u30d7\u30ed\u30b0\u30e9\u30e0\u3092\u3055\u3089\u306b\u9032\u3081\u308b\u305f\u3081\u30014,370\u4e07\u7c73\u30c9\u30eb\u306e\u8cc7\u91d1\u8abf\u9054\u3092\u767a\u8868\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u30a4\u30b9\u30e9\u30a8\u30eb\u3068\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u306e\u5927\u624b\u6295\u8cc7\u5bb6\u304b\u3089\u306e\u591a\u984d\u306e\u6295\u8cc7\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u60a3\u8005\u306b\u91cd\u8981\u306a\u6cbb\u7642\u3092\u3082\u305f\u3089\u3059\u3068\u3044\u3046Protalix\u793e\u306e\u5fe0\u8aa0\u5fc3\u3092\u5f37\u8abf\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u3055\u3089\u306b\u3001\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u306eFDA\u3084\u6b27\u5dde\u533b\u85ac\u54c1\u5e81\uff08EMA\uff09\u3001\u65e5\u672c\u306ePDMA\u306a\u3069\u306e\u898f\u5236\u6a5f\u95a2\u306f\u3001\u3044\u304f\u3064\u304b\u306e\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u306e\u5019\u88dc\u306b\u30aa\u30fc\u30d5\u30a1\u30f3\u30c9\u30e9\u30c3\u30b0\u306e\u30b9\u30c6\u30fc\u30bf\u30b9\u3092\u4e0e\u3048\u307e\u3057\u305f\u3002\u4f8b\u3048\u3070\u3001\u30a8\u30af\u30bb\u30b8\u30a7\u30cd\u30b7\u30b9\u30fb\u30d0\u30a4\u30aa\u793e\u306e\u65b0\u898f\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85ac\u5019\u88dc\u3067\u3042\u308bEXG110\u306f\u30012024\u5e7412\u6708\u306b\u30a2\u30e1\u30ea\u30abFDA\u304b\u3089\u5e0c\u5c11\u75be\u75c5\u7528\u533b\u85ac\u54c1\u306e\u6307\u5b9a\u3092\u53d7\u3051\u307e\u3057\u305f\u3002<\/p>\n

\u305d\u306e\u305f\u3081\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u533b\u7642\u5f93\u4e8b\u8005\u3084\u60a3\u8005\u306e\u8a8d\u77e5\u5ea6\u304c\u9ad8\u307e\u308b\u306b\u3064\u308c\u3066\u3001\u5236\u7d04\u306e\u5c11\u306a\u3044\u5148\u9032\u7684\u306a\u6cbb\u7642\u9078\u629e\u80a2\u304c\u5229\u7528\u3067\u304d\u308b\u3088\u3046\u306b\u306a\u308b\u305f\u3081\u3001\u6cbb\u7642\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u9700\u8981\u304c\u9ad8\u307e\u308a\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u306e\u5206\u6790
\n\u6cbb\u7642\u6cd5\u306b\u57fa\u3065\u304d\u3001\u4e16\u754c\u306e\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u306f\u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\uff08ERT\uff09\u3001\u30b7\u30e3\u30da\u30ed\u30f3\u6cbb\u7642\u3001\u305d\u306e\u4ed6\u306e\u6cbb\u7642\u30bf\u30a4\u30d7\u306b\u5206\u3051\u3089\u308c\u307e\u3059\u30022023\u5e74\u306e\u5e02\u5834\u898f\u6a21\u306f22\u5104\u7c73\u30c9\u30eb\u3002\u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\uff08ERT\uff09\u5206\u91ce\u304c\u5e02\u5834\u3092\u652f\u914d\u3057\u30012024\u5e74\u306e\u5e02\u5834\u898f\u6a21\u306f17\u5104\u7c73\u30c9\u30eb\u3002<\/p>\n

\u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\uff08ERT\uff09\u5206\u91ce\u306e\u6210\u9577\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306e\u6a19\u6e96\u7684\u306a\u6cbb\u7642\u6cd5\u3067\u3042\u308bERT\u304c\u3001\u6b20\u4e4f\u3057\u3066\u3044\u308b\u9175\u7d20\u03b1-\u30ac\u30e9\u30af\u30c8\u30b7\u30c0\u30fc\u30bcA\u3092\u88dc\u5145\u3059\u308b\u305f\u3081\u3001ERT\u306e\u9700\u8981\u3092\u76f4\u63a5\u5f8c\u62bc\u3057\u3059\u308b\u75be\u60a3\u306e\u6709\u75c5\u7387\u306e\u4e0a\u6607\u306b\u8d77\u56e0\u3059\u308b\u3082\u306e\u3067\u3059\u3002<\/p>\n

\u3055\u3089\u306b\u3001\u6b21\u4e16\u4ee3\u30b7\u30fc\u30b1\u30f3\u30b7\u30f3\u30b0\u3084\u9175\u7d20\u30a2\u30c3\u30bb\u30a4\u306a\u3069\u306e\u8a3a\u65ad\u6280\u8853\u306e\u9032\u6b69\u306b\u3088\u308a\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306e\u3088\u308a\u65e9\u671f\u304b\u3064\u6b63\u78ba\u306a\u8a3a\u65ad\u304c\u53ef\u80fd\u306b\u306a\u308a\u3001ERT\u5e02\u5834\u306e\u6210\u9577\u306b\u5bc4\u4e0e\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u4e00\u4f8b\u3068\u3057\u3066\u3001Centogene\u793e\u306f\u6b66\u7530\u85ac\u54c1\u3068\u306e\u63d0\u643a\u5951\u7d04\u3092\u5ef6\u9577\u3057\u3001\u4e21\u793e\u306f\u30e9\u30a4\u30bd\u30be\u30fc\u30e0\u8caf\u8535\u969c\u5bb3\u60a3\u8005\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u8a3a\u65ad\u30b5\u30fc\u30d3\u30b9\u3092\u63d0\u4f9b\u3057\u7d9a\u3051\u308b\u3053\u3068\u306b\u306a\u308a\u307e\u3057\u305f\u3002<\/p>\n

\u3055\u3089\u306b\u3001\u3053\u308c\u3089\u306e\u85ac\u5264\u304c\u85ac\u5c40\u3067\u5e83\u304f\u5165\u624b\u53ef\u80fd\u3067\u3042\u308b\u3053\u3068\u304c\u3001\u5e02\u5834\u5168\u4f53\u306e\u6210\u9577\u3092\u3055\u3089\u306b\u5f8c\u62bc\u3057\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u3055\u3089\u306b\u3001Pegunigalsidase alfa\uff08PRX-102\uff09\u306e\u3088\u3046\u306a\u65b0\u898f\u306eERT\u88fd\u5264\u3084\u9001\u9054\u65b9\u6cd5\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u898f\u5236\u5f53\u5c40\u306e\u627f\u8a8d\u306f\u3001\u6cbb\u7642\u306e\u9078\u629e\u80a2\u3092\u5e83\u3052\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u3053\u3046\u3057\u305f\u9032\u6b69\u306f\u3001\u3057\u3070\u3057\u3070\u6709\u52b9\u6027\u306e\u5411\u4e0a\u3084\u8f38\u6db2\u95a2\u9023\u53cd\u5fdc\u306e\u8efd\u6e1b\u3068\u76f8\u307e\u3063\u3066\u3001ERT\u3092\u60a3\u8005\u306b\u3088\u308a\u53d7\u3051\u5165\u308c\u3084\u3059\u304f\u3057\u3066\u304a\u308a\u3001\u533b\u85ac\u54c1\u30bb\u30b0\u30e1\u30f3\u30c8\u306e\u6210\u9577\u3092\u5f8c\u62bc\u3057\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u3055\u3089\u306b\u3001\u690d\u7269\u7531\u6765\u306e\u7d44\u63db\u3048\u578bERT\u306e\u5c0e\u5165\u3084\u500b\u5225\u5316\u3055\u308c\u305f\u6cbb\u7642\u30aa\u30d7\u30b7\u30e7\u30f3\u306f\u60a3\u8005\u306e\u4e88\u5f8c\u3092\u6539\u5584\u3059\u308b\u305f\u3081\u3001\u4f01\u696d\u306f\u8f38\u6db2\u306b\u95a2\u9023\u3059\u308b\u526f\u4f5c\u7528\u3092\u6700\u5c0f\u9650\u306b\u6291\u3048\u3001\u6295\u4e0e\u30ec\u30b8\u30e1\u30f3\u3092\u6700\u9069\u5316\u3059\u308b\u305f\u3081\u306e\u7814\u7a76\u306b\u6295\u8cc7\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u6295\u4e0e\u7d4c\u8def\u306b\u57fa\u3065\u304d\u3001\u4e16\u754c\u306e\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u5e02\u5834\u306f\u9759\u8108\u5185\u6295\u4e0e\u3068\u7d4c\u53e3\u6295\u4e0e\u306b\u5206\u985e\u3055\u308c\u307e\u3059\u3002\u9759\u8108\u5185\u6295\u4e0e\u30bb\u30b0\u30e1\u30f3\u30c8\u306f2024\u5e74\u306b68.3%\u3068\u6700\u3082\u9ad8\u3044\u5e02\u5834\u30b7\u30a7\u30a2\u3092\u5360\u3081\u3001\u5206\u6790\u671f\u9593\u4e2d\u306eCAGR\u306f8.1%\u3067\u6210\u9577\u304c\u898b\u8fbc\u307e\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

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2024\u5e74\u3001\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u306f\u5317\u7c73\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u306b\u304a\u3044\u3066\u91cd\u8981\u306a\u4f4d\u7f6e\u3092\u5360\u3081\u30012023\u5e74\u306e8\u51047870\u4e07\u7c73\u30c9\u30eb\u304b\u30899\u51044580\u4e07\u7c73\u30c9\u30eb\u3068\u8a55\u4fa1\u3055\u308c\u307e\u3057\u305f\u3002<\/p>\n

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\u30d6\u30e9\u30b8\u30eb\u653f\u5e9c\u306f\u3001\u5e0c\u5c11\u75be\u60a3\u306e\u6cbb\u7642\u30a2\u30af\u30bb\u30b9\u3092\u78ba\u4fdd\u3059\u308b\u305f\u3081\u306e\u653f\u7b56\u3092\u5b9f\u65bd\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u5e0c\u5c11\u75be\u60a3\u60a3\u8005\u306e\u5305\u62ec\u7684\u30b1\u30a2\u306e\u305f\u3081\u306e\u56fd\u5bb6\u653f\u7b56\uff082014\u5e74\uff09\u300d\u3067\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306f\u5c02\u9580\u7684\u306a\u30b1\u30a2\u304c\u5fc5\u8981\u306a\u75be\u60a3\u3068\u3057\u3066\u8a8d\u8b58\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u3055\u3089\u306b\u3001\u88fd\u85ac\u4f1a\u793e\u306f\u5e0c\u5c11\u75be\u60a3\u6cbb\u7642\u85ac\u306e\u65b0\u8208\u5e02\u5834\u3068\u3057\u3066\u30d6\u30e9\u30b8\u30eb\u306b\u307e\u3059\u307e\u3059\u6ce8\u76ee\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306e\u4ee3\u8868\u7684\u306a\u6cbb\u7642\u85ac\u3067\u3042\u308b\u30d5\u30a1\u30d6\u30e9\u30b6\u30a4\u30e0\uff08\u30a2\u30ac\u30eb\u30b7\u30c0\u30fc\u30bc\u30fb\u30d9\u30fc\u30bf\uff09\u3084\u30ea\u30d7\u30ec\u30ac\u30eb\uff08\u30a2\u30ac\u30eb\u30b7\u30c0\u30fc\u30bc\u30fb\u30a2\u30eb\u30d5\u30a1\uff09\u306f\u3001\u30d6\u30e9\u30b8\u30eb\u3067\u8ca9\u58f2\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u307e\u305f\u3001\u30d6\u30e9\u30b8\u30eb\u30fb\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u5354\u4f1a\uff08ABRAF\uff09\u306e\u3088\u3046\u306a\u7d44\u7e54\u306f\u3001\u8a8d\u77e5\u5ea6\u306e\u5411\u4e0a\u3001\u60a3\u8005\u30b1\u30a2\u306e\u6539\u5584\u3001\u6cbb\u7642\u6cd5\u306e\u78ba\u4fdd\u306b\u304a\u3044\u3066\u91cd\u8981\u306a\u5f79\u5272\u3092\u679c\u305f\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u30b5\u30a6\u30b8\u30a2\u30e9\u30d3\u30a2\u306f\u4e2d\u6771\u30fb\u30a2\u30d5\u30ea\u30ab\u306e\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u306b\u304a\u3044\u3066\u6210\u9577\u304c\u898b\u8fbc\u307e\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u30b5\u30a6\u30b8\u30a2\u30e9\u30d3\u30a2\u653f\u5e9c\u306f\u3001\u533b\u7642\u5236\u5ea6\u306e\u6539\u5584\u3092\u76ee\u6307\u3059\u300c\u30d3\u30b8\u30e7\u30f32030\u300d\u69cb\u60f3\u3092\u901a\u3058\u3066\u533b\u7642\u306b\u591a\u984d\u306e\u6295\u8cc7\u3092\u884c\u3063\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u307e\u305f\u3001\u30b5\u30a6\u30b8\u30a2\u30e9\u30d3\u30a2\u3067\u306f\u907a\u4f1d\u5b50\u30b9\u30af\u30ea\u30fc\u30cb\u30f3\u30b0\u30fb\u30d7\u30ed\u30b0\u30e9\u30e0\u306b\u529b\u3092\u5165\u308c\u3066\u304a\u308a\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u3092\u65e9\u671f\u306b\u767a\u898b\u3057\u3001\u30bf\u30a4\u30e0\u30ea\u30fc\u306a\u6cbb\u7642\u4ecb\u5165\u3092\u53ef\u80fd\u306b\u3059\u308b\u3053\u3068\u3067\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u3092\u5f8c\u62bc\u3057\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u3055\u3089\u306b\u3001\u30b5\u30a6\u30b8\u30a2\u30e9\u30d3\u30a2\u653f\u5e9c\u306f\u56fd\u6c11\u7686\u4fdd\u967a\u5236\u5ea6\u306e\u3082\u3068\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u3092\u542b\u3080\u5e0c\u5c11\u907a\u4f1d\u6027\u75be\u60a3\u306e\u6cbb\u7642\u306b\u591a\u984d\u306e\u88dc\u52a9\u91d1\u3092\u652f\u7d66\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u9ad8\u984d\u306a\u6cbb\u7642\u8cbb\u3082\u653f\u5e9c\u306e\u30d7\u30ed\u30b0\u30e9\u30e0\u3067\u30ab\u30d0\u30fc\u3055\u308c\u308b\u3053\u3068\u304c\u591a\u304f\u3001\u60a3\u8005\u306e\u7d4c\u6e08\u7684\u306a\u969c\u58c1\u304c\u8efd\u6e1b\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u5e02\u5834\u30b7\u30a7\u30a2
\n2024\u5e74\u306e\u5e02\u5834\u30b7\u30a7\u30a2\u306f\u3001Amicus Therapeutics\u3001Novartis\u3001Pfizer\u3001Sanofi\u3001\u6b66\u7530\u85ac\u54c1\u5de5\u696d\u306e\u4e0a\u4f4d5\u793e\u3067\u7d0460%\u3092\u5360\u3081\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u3053\u308c\u3089\u306e\u4f01\u696d\u306f\u3001\u8cb7\u53ce\u3001\u4e8b\u696d\u62e1\u5927\u3001\u7814\u7a76\u958b\u767a\u6d3b\u52d5\u3001\u65b0\u88fd\u54c1\u306e\u767a\u58f2\u306a\u3069\u3001\u3055\u307e\u3056\u307e\u306a\u6226\u7565\u306b\u6ce8\u529b\u3057\u3001\u5e02\u5834\u3067\u306e\u5b58\u5728\u611f\u3092\u9ad8\u3081\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u4f8b\u3048\u3070\u30012022\u5e742\u6708\u3001\u6b66\u7530\u85ac\u54c1\u5de5\u696d\u3068\u5927\u65e5\u672c\u4f4f\u53cb\u88fd\u85ac\u306f\u3001\u6b66\u7530\u85ac\u54c1\u5de5\u696d\u304c\u5927\u65e5\u672c\u4f4f\u53cb\u88fd\u85ac\u304b\u3089\u03b1-\u30ac\u30e9\u30af\u30c8\u30b7\u30c0\u30fc\u30bc\u9175\u7d20\u70b9\u6ef4\u9759\u6ce8\u88fd\u5264\u300c\u30ec\u30d7\u30e9\u30ac\u30eb3.5mg\u300d\u306e\u88fd\u9020\u8ca9\u58f2\u627f\u8a8d\u304a\u3088\u3073\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u306e\u8ca9\u58f2\u6a29\u3092\u627f\u7d99\u3057\u305f\u3068\u767a\u8868\u3057\u307e\u3057\u305f\u3002\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u306b\u3064\u3044\u3066\u306f\u3001\u5927\u624b\u88fd\u85ac\u4f01\u696d\u304c\u3055\u307e\u3056\u307e\u306a\u30d6\u30e9\u30f3\u30c9\u540d\u3067\u8ca9\u58f2\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u4e3b\u8981\u4f01\u696d\u306f\u3001\u88fd\u54c1\u30dd\u30fc\u30c8\u30d5\u30a9\u30ea\u30aa\u3092\u5f37\u5316\u3059\u308b\u305f\u3081\u3001\u63d0\u643a\u3001\u88fd\u54c1\u4e0a\u5e02\u3001\u6295\u8cc7\u3001\u30d1\u30fc\u30c8\u30ca\u30fc\u30b7\u30c3\u30d7\u306a\u3069\u306e\u6226\u7565\u7684\u53d6\u308a\u7d44\u307f\u3092\u884c\u3063\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u5404\u793e\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u9700\u8981\u306e\u9ad8\u307e\u308a\u306b\u5bfe\u5fdc\u3059\u308b\u305f\u3081\u3001\u591a\u9762\u7684\u306a\u30a2\u30d7\u30ed\u30fc\u30c1\u3092\u7a4d\u6975\u7684\u306b\u63a1\u7528\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u3055\u3089\u306b\u3001\u540c\u5e02\u5834\u306f\u3001\u5c11\u6570\u306e\u4f01\u696d\u304c\u4e8b\u696d\u3092\u5c55\u958b\u3059\u308b\u9ad8\u5ea6\u306b\u7d71\u5408\u3055\u308c\u305f\u5e02\u5834\u3067\u3059\u3002\u3057\u305f\u304c\u3063\u3066\u3001\u4e3b\u8981\u4f01\u696d\u306f\u5e02\u5834\u6210\u9577\u306e\u305f\u3081\u306b\u5e38\u306b\u91cd\u8981\u306a\u6226\u7565\u3092\u63a1\u7528\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u306e\u4f01\u696d
\n\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u696d\u754c\u3067\u4e8b\u696d\u3092\u5c55\u958b\u3057\u3066\u3044\u308b\u4e3b\u8981\u4f01\u696d\u306f\u4ee5\u4e0b\u306e\u901a\u308a\u3067\u3059\uff1a<\/p>\n

Amicus Therapeutics
\nAvrobio
\nFreeline Therapeutics
\nIdorsia Pharmaceuticals
\nISU Abxis
\nJCR Pharmaceuticals
\nNovartis
\nPfizer
\nProtalix BioTherapeutics
\nSanofi SA
\nTakeda Pharmaceuticals
\nViatris<\/p>\n

\u30b5\u30ce\u30d5\u30a3\u3092\u306f\u3058\u3081\u3068\u3059\u308b\u591a\u304f\u306e\u5927\u624b\u4f01\u696d\u306f\u3001\u5e02\u5834\u3067\u306e\u7af6\u4e89\u529b\u3092\u9ad8\u3081\u308b\u305f\u3081\u3001\u88fd\u54c1\u627f\u8a8d\u3084\u5408\u4f75\u30fb\u8cb7\u53ce\u306b\u6ce8\u529b\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u4f8b\u3048\u3070\u30012021\u5e745\u6708\u3001\u30b5\u30ce\u30d5\u30a3\u306f\u30e8\u30fc\u30ed\u30c3\u30d1\u3068\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u3067\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u3001ADPKD\u3001\u30b4\u30fc\u30b7\u30a7\u75c5\u3001GM2\u30ac\u30f3\u30b0\u30ea\u30aa\u30b7\u30c9\u30fc\u30b7\u30b9\u60a3\u8005\u306e\u6cbb\u7642\u85ac\u3068\u3057\u3066\u30d9\u30f3\u30b0\u30eb\u30bf\u30c3\u30c8\u306e\u5e0c\u5c11\u75be\u75c5\u7528\u533b\u85ac\u54c1\u6307\u5b9a\u3092\u53d7\u3051\u307e\u3057\u305f\u3002\u5404\u793e\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u306e\u5e02\u5834\u5c0e\u5165\u306e\u305f\u3081\u3001\u30aa\u30fc\u30d5\u30a1\u30f3\u30c9\u30e9\u30c3\u30b0\u6307\u5b9a\u3092\u53d7\u3051\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u696d\u754c\u30cb\u30e5\u30fc\u30b9
\n2023\u5e7411\u6708\u3001\u30e6\u30cb\u30ad\u30e5\u30a2\u793e\u306f\u3001\u7c73\u56fd\u98df\u54c1\u533b\u85ac\u54c1\u5c40\uff08FDA\uff09\u304c\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306e\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85ac\u5019\u88dc\u3067\u3042\u308bAMT-191\u306e\u6cbb\u9a13\u8a31\u53ef\u7533\u8acb\u3092\u627f\u8a8d\u3057\u305f\u3068\u767a\u8868\u3002AMT-191\u306f\u3001\u30ac\u30e9\u30af\u30c8\u30b7\u30c0\u30fc\u30bcA\uff08GLA\uff09\u3092\u5c0e\u5165\u3057\u305fAAV5\u30d9\u30af\u30bf\u30fc\u304b\u3089\u306a\u308a\u3001\u809d\u81d3\u3092\u6a19\u7684\u3068\u3057\u3066\u6b20\u640d\u3057\u305fGLA\u30bf\u30f3\u30d1\u30af\u8cea\u3092\u7523\u751f\u3059\u308b\u3088\u3046\u306b\u8a2d\u8a08\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u3053\u308c\u306b\u3088\u308a\u3001\u540c\u793e\u306f\u88fd\u54c1\u7bc4\u56f2\u3092\u62e1\u5927\u3059\u308b\u3053\u3068\u304c\u3067\u304d\u307e\u3057\u305f\u3002<\/p>\n

2023\u5e745\u6708\u3001Chiesi Global Rare Diseases\u793e\u306f\u3001\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u98df\u54c1\u533b\u85ac\u54c1\u5c40\uff08FDA\uff09\u304c\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6210\u4eba\u60a3\u8005\u306e\u6cbb\u7642\u85ac\u3068\u3057\u3066PRX-102\uff08pegunigalsidase alfa-iwxj\uff09\u3092\u627f\u8a8d\u3057\u305f\u3068\u767a\u8868\u3057\u307e\u3057\u305f\u3002\u3053\u306e\u627f\u8a8d\u306b\u3088\u308a\u3001\u30b5\u30f3\u30ac\u30e0\u306f\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u5e02\u5834\u306b\u304a\u3051\u308b\u88fd\u54c1\u30e9\u30a4\u30f3\u30a2\u30c3\u30d7\u3092\u62e1\u5927\u3059\u308b\u3053\u3068\u304c\u3067\u304d\u307e\u3057\u305f\u3002<\/p>\n

2023\u5e745\u6708\u3001\u30b5\u30f3\u30ac\u30e2\u30fb\u30bb\u30e9\u30d4\u30e5\u30fc\u30c6\u30a3\u30af\u30b9\u793e\u306f\u3001\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab\u98df\u54c1\u533b\u85ac\u54c1\u5c40\uff08FDA\uff09\u3088\u308a\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u3068\u3057\u3066\u5b8c\u5168\u81ea\u793e\u4fdd\u6709\u306e\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85ac\u5019\u88dc\u3067\u3042\u308bisaralgagene civaparvovec\uff08ST-920\uff09\u304c\u30d5\u30a1\u30b9\u30c8\u30fb\u30c8\u30e9\u30c3\u30af\u6307\u5b9a\u3092\u53d7\u3051\u305f\u3068\u767a\u8868\u3057\u307e\u3057\u305f\u3002\u3053\u306e\u627f\u8a8d\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u306b\u5bfe\u3059\u308b\u65e2\u5b58\u306e\u6cbb\u7642\u6cd5\u3092\u88dc\u5b8c\u3057\u3001\u6cbb\u7642\u306e\u53ef\u80fd\u6027\u3092\u5e83\u3052\u308b\u3053\u3068\u3092\u76ee\u7684\u3068\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002<\/p>\n

\u3053\u306e\u8abf\u67fb\u30ec\u30dd\u30fc\u30c8\u306f\u3001\u30d5\u30a1\u30d6\u30ea\u30fc\u75c5\u6cbb\u7642\u85ac\u5e02\u5834\u3092\u8a73\u7d30\u306b\u8abf\u67fb\u30fb\u5206\u6790\u3057\u30012021\u5e74\u304b\u30892034\u5e74\u307e\u3067\u306e\u5e02\u5834\u898f\u6a21\uff08\u767e\u4e07\u7c73\u30c9\u30eb\uff09\u3092\u4e88\u6e2c\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\uff1a<\/p>\n

\u5e02\u5834, \u6cbb\u7642\u6cd5\u5225<\/p>\n

\u9175\u7d20\u88dc\u5145\u7642\u6cd5\uff08ERT\uff09
\n\u30b7\u30e3\u30da\u30ed\u30f3\u6cbb\u7642
\n\u305d\u306e\u4ed6\u306e\u6cbb\u7642\u7a2e\u985e\u5225
\n\u5e02\u5834\uff1a\u6295\u4e0e\u7d4c\u8def\u5225<\/p>\n

\u9759\u8108\u6ce8\u5c04
\n\u7d4c\u53e3
\n\u5e02\u5834\uff1a\u30a8\u30f3\u30c9\u30e6\u30fc\u30b6\u30fc\u5225<\/p>\n

\u75c5\u9662
\n\u5728\u5b85\u533b\u7642\u73fe\u5834
\n\u305d\u306e\u4ed6\u306e\u30a8\u30f3\u30c9\u30e6\u30fc\u30b6\u30fc
\n\u4e0a\u8a18\u306e\u60c5\u5831\u306f\u3001\u4ee5\u4e0b\u306e\u5730\u57df\u304a\u3088\u3073\u56fd\u306b\u3064\u3044\u3066\u63d0\u4f9b\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\uff1a<\/p>\n

\u5317\u7c73
\n\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab
\n\u30ab\u30ca\u30c0
\n\u30e8\u30fc\u30ed\u30c3\u30d1
\n\u30c9\u30a4\u30c4
\n\u82f1\u56fd
\n\u30d5\u30e9\u30f3\u30b9
\n\u30b9\u30da\u30a4\u30f3
\n\u30a4\u30bf\u30ea\u30a2
\n\u30aa\u30e9\u30f3\u30c0
\n\u30a2\u30b8\u30a2\u592a\u5e73\u6d0b
\n\u4e2d\u56fd
\n\u30a4\u30f3\u30c9
\n\u65e5\u672c
\n\u30aa\u30fc\u30b9\u30c8\u30e9\u30ea\u30a2
\n\u97d3\u56fd
\n\u30e9\u30c6\u30f3\u30a2\u30e1\u30ea\u30ab
\n\u30d6\u30e9\u30b8\u30eb
\n\u30e1\u30ad\u30b7\u30b3
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\n\u4e2d\u6771\u30fb\u30a2\u30d5\u30ea\u30ab
\n\u5357\u30a2\u30d5\u30ea\u30ab
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