希少疾病用医薬品市場（疾患タイプ別：腫瘍、消化器、呼吸器、神経、血液、循環器、代謝性疾患、内分泌、感染症、その他）－グローバル産業分析、規模、シェア、成長、トレンド、および予測（2024年～2034年）
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「孤児薬市場：世界レポート2034」は、希少疾患治療薬として知られる孤児薬の世界市場に関する包括的な分析を提供しています。本レポートは、2023年の市場規模、2034年までの予測、成長率、主要な市場推進要因、地域別展望、詳細なセグメンテーション、競争環境、および主要企業のプロファイルを含んでいます。
1. 市場概要と予測
孤児薬の世界市場は、2023年に1,950億米ドルの評価額に達しました。2024年から2034年の予測期間において、年平均成長率（CAGR）6.9%で成長し、2034年末には4,240億米ドルに達すると予測されています。過去データは2020年から2022年まで利用可能であり、市場価値は米ドル（Bn）で定量的に示されています。
アナリストの視点によれば、希少疾患の有病率の増加が、孤児薬市場の成長を促進する主要な要因の一つです。孤児薬は、その名の通り「孤児疾患」と呼ばれる希少疾患の治療のために開発されます。現在までに、米国FDAなどの規制当局によって約600の孤児薬が承認されており、希少疾患に苦しむ人口の増加が市場の発展を後押ししています。孤児薬市場で事業を展開する企業は、持続的な研究開発努力の必要性を認識し、希少疾患治療薬へのタイムリーで公平かつ持続可能なアクセスを提供することに注力しています。彼らは急速に進歩する科学と変化する治療パラダイムを取り入れ、孤児疾患および孤児薬の開発における革新を推進しています。
2. 市場の推進要因
* 希少疾患の有病率増加と誤診の多さ:
過去30年間でゲノミクス研究が大きく進展し、希少疾患に関する研究も飛躍的に発展しました。現在までに約6,000～8,000種のユニークな希少疾患が特定されており、その80%が遺伝性であり、50%～75%が小児期に発症するとされています。個々の疾患は希少であるものの、これらの希少疾患によって悪影響を受ける人々の総数は非常に多いのが現状です。長期にわたる診断の困難さ、経済的補償の不足、そして生涯にわたる障害は、希少疾患患者が直面する未充足のニーズとなっています。米国国立衛生研究所によると、希少疾患患者の25%が複数回の誤診を受け、結果として効果的な医療管理に至らないと報告されています。さらに、米国の患者は平均して8人の医師を訪れ、2～3回の誤診を受けるとされています。このように、希少疾患の発生率の増加と正確な治療レジメンの必要性が、世界の孤児薬市場で事業を展開する企業にとって有利な機会を創出しています。最新の孤児薬市場のトレンドは、研究、開発、商業化を支援する政策枠組みの構築と、医療システムおよび患者のニーズを満たす個別化されたアプローチの導入を示しています。
* 研究開発活動の活発化:
孤児疾患に対する理解と認識の向上は、多くの確立された企業やバイオ医薬品企業が孤児薬の強力なパイプライン候補を開発するきっかけとなっています。2021年には、米国FDAの医薬品評価研究センター（CDER）による承認の50%以上が孤児薬指定でした。また、生物製剤評価研究センター（CBER）は2つのCAR-T細胞療法を承認しました。具体的な例として、2020年5月には第一三共株式会社とアストラゼネカplcが、胃がん患者治療薬であるエンハーツ（トラスツズマブ デルクステカン）について米国FDAから孤児薬指定を受けました。2020年6月には、アギオス・ファーマシューティカルズ社が、サラセミア治療薬のパイプライン候補であるミタピバットについて米国FDAから孤児薬指定を受けました。さらに、2021年11月には、ファーマサー・ホールディングス社が、最も希少な神経疾患の一つであるてんかん重積状態の治療薬について米国FDAから孤児薬指定を受けました。このように、研究開発活動の活発化が孤児薬市場を加速させています。
3. 地域別展望
最新の孤児薬市場分析によると、北米地域は2023年に孤児薬の需要において最大のシェアを占めました。この地域は予測期間中もその優位性を維持すると予想されています。米国では、孤児薬として指定された医薬品に対し、米国FDAの承認後、手数料免除と税額控除に加え、7年間の市場独占権が付与される慣行があります。希少がん治療のために導入される孤児薬の数が増加していることも、北米の孤児薬市場シェアを押し上げています。例えば、2022年2月には、CTIバイオファーマ社が、米国で毎年21,000人以上が罹患する希少な骨髄がんである骨髄線維症の成人患者治療薬として、パクリチニブについて米国FDAから承認を受けました。
4. 市場分析の範囲と構成
本レポートには、セグメント分析および地域レベル分析が含まれています。さらに、定性分析として、市場の推進要因、阻害要因、機会、主要トレンド、ポーターのファイブフォース分析、バリューチェーン分析、および主要トレンド分析が網羅されています。
5. 競争環境
競争環境のセクションでは、2023年の企業別市場シェア分析が提供されます。企業プロファイルセクションには、各企業の概要、製品ポートフォリオ、販売拠点、主要子会社または販売代理店、戦略と最近の動向、および主要財務情報が含まれています。
6. 市場セグメンテーション
市場は以下の基準でセグメンテーションされています。
* 疾患タイプ別:
腫瘍学、消化器病学、呼吸器病学、神経学、血液学、心血管疾患、代謝性疾患、内分泌学、感染症、その他。
* 指標別:
生物学的製剤、非生物学的製剤。
* 流通チャネル別:
病院薬局、専門薬局、小売薬局、その他。
7. 対象地域と国
本レポートは、北米、欧州、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカの主要地域をカバーしています。具体的には、米国、カナダ、ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、中国、インド、日本、オーストラリア・ニュージーランド、ブラジル、メキシコ、南アフリカ、GCC諸国といった国々が含まれています。
8. 主要企業プロファイルと最近の動向
本レポートでプロファイルされている主要企業には、ノバルティスAG、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社、セルジーン・コーポレーション、F.ホフマン・ラ・ロシュ社、ファイザー社、サノフィS.A.、アレクシオン・ファーマシューティカルズ社、イーライリリー・アンド・カンパニー、ノボノルディスクA/S、アストラゼネカplc、エーザイ株式会社、第一三共株式会社、バイエルAG、グラクソ・スミスクラインplc、メルク・アンド・カンパニー社、ジョンソン・エンド・ジョンソン、バイオジェン社、シャイアplc、アムジェン社などが含まれます。
最近の主要な動向としては、2022年6月にALXオンコロジー・ホールディングス社の次世代CD47ブロッカーであるEvorpaceptが急性骨髄性白血病（AML）治療薬として米国FDAから孤児薬指定を受けたこと、2022年3月にインテリア・セラピューティクス社のCRISPR編集T細胞受容体（TCR）T細胞療法がAML治療薬として孤児薬指定を受けたこと、そして2022年3月にマリヌス・ファーマシューティカルズ社が、2歳以上のCDKL5欠損症（CDD）関連発作治療薬としてZTALMY（ガナキソロン）について米国FDAから承認を受けたことなどが挙げられます。
9. レポート形式とカスタマイズ
本レポートは電子形式（PDF + Excel）で提供されます。カスタマイズの範囲および価格については、ご要望に応じて提供されます。
## よくあるご質問
質問: 2023年における世界の希少疾病用医薬品市場の規模はどのくらいでしたか？
回答: 2023年には1,950億米ドルと評価されました。
質問: 予測期間中、希少疾病用医薬品事業はどのように成長すると予測されていますか？
回答: 2024年から2034年にかけて、年平均成長率 (CAGR) 6.9%で成長すると予測されています。
質問: 希少疾病用医薬品の需要を牽引している主要な要因は何ですか？
回答: 希少疾患の有病率の増加とそれらの疾患の誤診、および研究開発活動の増加です。
質問: 2023年に最大のシェアを占めた希少疾病用医薬品の流通チャネルセグメントはどれですか？
回答: 病院薬局セグメントが2023年に最大のシェアを占めました。
質問: 2023年、世界の希少疾病用医薬品市場においてどの地域が優位に立ちましたか？
回答: 北米が2023年に優位な地域でした。
質問: 主要な希少疾病用医薬品メーカーはどこですか？
回答: Novartis AG、Bristol-Myers Squibb Company、Celgene Corporation、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Pfizer, Inc.、Sanofi S.A.、Alexion Pharmaceuticals, Inc.、Eli Lilly and Company、Novo Nordisk A/S、AstraZeneca plc、Eisai Co., Ltd.、Daiichi Sankyo Company Limited、Bayer AG、GlaxoSmithKline plc、Merck & Co., Inc.、Johnson & Johnson、Biogen, Inc.、Shire plc、およびAmgen, Inc.などです。
この市場レポートは、世界のオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）市場に関する詳細な分析と、2020年から2034年までの期間における市場予測を提供するものです。序文では、市場の定義と範囲、セグメンテーション、主要な調査目的、および調査のハイライトが明確に述べられています。
本調査は、厳格な仮定と研究方法論に基づいて実施されており、その主要な結果はエグゼクティブサマリーとしてまとめられています。このサマリーは、世界のオーファンドラッグ市場の全体像を簡潔に提示するものです。
市場概要の章では、オーファンドラッグの製品定義、業界の進化と発展が紹介されています。また、市場の動向として、成長を促進する要因（ドライバー）、成長を阻害する要因（阻害要因）、および新たな機会が詳細に分析されています。これらの要因を踏まえ、2020年から2034年までの世界のオーファンドラッグ市場の分析と予測が提示されています。
主要な洞察として、パイプライン分析、主要製品・ブランド分析、主要な合併・買収（M&A）活動、そしてCOVID-19パンデミックが業界に与えた影響が深く掘り下げられています。これにより、市場の現状と将来の方向性に関する重要な情報が提供されます。
世界のオーファンドラッグ市場は、複数のセグメントにわたって詳細に分析され、2020年から2034年までの市場価値予測が提供されています。疾患タイプ別分析では、腫瘍学、消化器、呼吸器、神経学、血液学、心血管、代謝性疾患、内分泌学、感染症、その他の疾患タイプに分類され、それぞれの市場価値予測と市場の魅力度が評価されています。特に、各疾患タイプにおける主要な発見や進展が紹介されています。指標別分析では、生物学的製剤（Biologic）と非生物学的製剤（Non-biologic）の二つの指標に基づいて市場が分析され、それぞれの市場価値予測と市場の魅力度が示されています。流通チャネル別分析では、病院薬局、専門薬局、小売薬局、その他の流通チャネルに分けられ、各チャネルの市場価値予測と市場の魅力度が評価されています。
地域別のオーファンドラッグ市場分析と予測も、2020年から2034年までの期間で提供されています。主要な地域として、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカが挙げられています。各地域では、疾患タイプ別、指標別、流通チャネル別の市場価値予測に加え、国・サブ地域別の詳細な分析が行われています。例えば、北米市場では米国とカナダ、ヨーロッパ市場ではドイツ、英国、フランス、イタリア、スペインなどが個別に分析されています。アジア太平洋市場では中国、日本、インド、オーストラリア・ニュージーランド、ラテンアメリカ市場ではブラジル、メキシコ、中東・アフリカ市場ではGCC諸国、南アフリカなどが対象です。各地域分析では、主要な発見事項が提示され、疾患タイプ、指標、流通チャネル、および国・サブ地域ごとの市場の魅力度が詳細に評価されています。
競争環境の章では、市場の主要プレーヤーに関する包括的な分析が提供されています。これには、企業ティアと規模に基づく競争マトリックス、2023年時点の企業別市場シェア分析が含まれます。さらに、ノバルティスAG、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社、セルジーン・コーポレーション、F.ホフマン・ラ・ロシュ社、ファイザー社、サノフィS.A.、アレクシオン・ファーマシューティカルズ社、イーライリリー・アンド・カンパニー、ノボ ノルディスクA/S、アストラゼネカplc、エーザイ株式会社、第一三共株式会社、バイエルAG、グラクソ・スミスクラインplc、メルク・アンド・カンパニー社、ジョンソン・エンド・ジョンソン、バイオジェン社、シャイアーplc、アムジェン社といった多数の主要企業の詳細な企業プロファイルが掲載されています。各企業プロファイルには、企業概要（本社、事業セグメント、従業員数）、製品ポートフォリオ、財務概要、SWOT分析、および戦略的概要といった多角的な情報が含まれており、市場における各企業の立ち位置と戦略を深く理解するための貴重な情報源となっています。
表一覧
表01: 世界の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、疾患タイプ別、2020-2034年
表02: 世界の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、指標別、2020-2034年
表03: 世界の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、地域別、2020-2034年
表04: 北米の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、国別、2020-2034年
表05: 北米の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、疾患タイプ別、2020-2034年
表06: 北米の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、指標別、2020-2034年
表07: 欧州の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表08: 欧州の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、疾患タイプ別、2020-2034年
表09: 欧州の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、指標別、2020-2034年
表10: アジア太平洋地域の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表11: アジア太平洋地域の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、疾患タイプ別、2020-2034年
表12: アジア太平洋地域の希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、指標別、2020-2034年
表13: ラテンアメリカの希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表14: ラテンアメリカの希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、疾患タイプ別、2020-2034年
表15: ラテンアメリカの希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、指標別、2020-2034年
表16: 中東・アフリカの希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表17: 中東・アフリカの希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、疾患タイプ別、2020-2034年
表18: 中東・アフリカの希少疾病用医薬品市場規模（US$ Mn）予測、指標別、2020-2034年
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希少疾病用医薬品（Orphan Drug）とは、患者数が極めて少ない希少疾病（難病）の治療、診断、予防を目的として開発される医薬品を指します。これらの疾患は、罹患患者が少ないため、一般的な医薬品に比べて市場規模が小さく、製薬企業が開発に踏み切りにくいという経済的な課題を抱えています。そのため、各国政府は、希少疾病患者の医療ニーズに応えるべく、開発を促進するための特別な指定制度や優遇措置を設けています。日本では、対象患者数が5万人未満であること、医療上の必要性が高いこと、開発の可能性が認められることなどの要件を満たすものが厚生労働大臣によって指定され、研究開発費の助成、税制優遇、優先審査、再審査期間の延長といった支援が受けられます。これにより、未だ治療法が確立されていない難病に苦しむ患者さんへの新たな治療選択肢の提供が期待されています。
希少疾病用医薬品は、その対象となる疾患の多様性から、非常に幅広い種類が存在します。疾患の種類としては、遺伝性疾患、自己免疫疾患、特定のがん、代謝性疾患、神経変性疾患など多岐にわたります。作用機序の観点からは、欠損している酵素やタンパク質を補充する酵素補充療法薬、特定の分子を標的とする分子標的薬、免疫機能を調整する免疫抑制剤や免疫賦活剤、さらには遺伝子レベルで疾患の原因にアプローチする遺伝子治療薬や核酸医薬品、細胞そのものを治療に用いる再生医療等製品といった、多様なモダリティ（治療手段）が含まれます。近年では、バイオテクノロジーの進展に伴い、従来の低分子化合物だけでなく、抗体医薬品や細胞・遺伝子治療薬といった、より高度な技術を要する医薬品が増加しており、個別化医療の進展にも寄与しています。
希少疾病用医薬品の主な用途は、指定された希少疾病の治療、診断、予防です。多くの場合、これらの医薬品は、既存の治療法が存在しないか、あるいは十分な効果が得られない疾患に対して開発されます。治療においては、疾患の進行を遅らせる、症状を軽減する、患者さんのQOL（生活の質）を大幅に改善するといった目的で用いられます。例えば、特定の遺伝性疾患における酵素補充療法や、進行性の神経変性疾患における疾患修飾薬などが挙げられます。また、特定の希少疾病を早期かつ正確に診断するための診断薬としての役割や、遺伝的リスクを持つ患者に対する予防的治療薬としての開発も進められています。これらの医薬品は、罹患患者にとっては唯一の希望となることが多く、その開発は医療の公平性を保ち、社会全体の健康水準を向上させる上で極めて重要な意義を持っています。
希少疾病用医薬品の開発は、最先端の科学技術の粋を集めて行われます。主な関連技術としては、まずゲノム解析技術が挙げられます。疾患の原因となる遺伝子変異を特定し、病態メカニズムを詳細に解明することで、疾患特異的な治療標的の同定が可能になります。次に、バイオテクノロジーは不可欠です。遺伝子組換え技術を用いた酵素補充療法薬や抗体医薬品の生産、細胞培養技術を基盤とした再生医療等製品や細胞治療薬の開発、そしてmRNAやsiRNA、アンチセンスオリゴ核酸などを用いて遺伝子発現を制御する核酸医薬技術が注目されています。また、医薬品を目的の部位に効率的かつ安全に送達するためのドラッグデリバリーシステム（DDS）は、特に遺伝子治療薬や核酸医薬において、ウイルスベクターやリポソームなどの技術がその効果を左右します。さらに、膨大な研究データや臨床データを解析し、創薬ターゲットの探索、候補化合物の選定、臨床試験のデザイン最適化などに活用されるAI（人工知能）やデータサイエンスも、開発期間の短縮と成功確率の向上に貢献しています。これらの技術の融合が、これまで治療が困難であった希少疾病に対する新たな治療法の創出を可能にしています。