単一遺伝子疾患治療市場（治療法別：遺伝子治療（遺伝子補充、遺伝子干渉、遺伝子編集）、核酸医薬（アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、RNA干渉（RNAi）、メッセンジャーRNA（mRNA）治療、その他）、その他（移植など））－グローバル産業分析、規模、シェア、成長、トレンド、予測、2025-2035年

単一遺伝子疾患治療市場は、遺伝子ベースの治療法に関する広範な研究により、医療を新たな治療選択肢のフロンティアへと移行させる変革的な発展を遂げています。本市場は、遺伝子編集技術の急速な進歩、希少遺伝性疾患の高い発生率、およびこれらの進歩を支援する各国の政策によって牽引されています。

世界の単一遺伝子疾患治療市場は、2024年に322億米ドルの評価額に達しました。この市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）11.0%で成長し、2035年末までに966億米ドルに達すると予測されています。この成長は、製薬およびバイオテクノロジー企業が研究者と協力し、学術研究室から臨床現場への治療法の移行を加速させていること、精密診断の増加、ゲノムシーケンシングプラットフォームの利用可能性の向上による検出能力の改善と治療の個別化、そして政策改革と意識向上に取り組む患者支援団体によって支えられています。

市場を牽引する主要要因

* 遺伝子編集技術の進歩:
遺伝子編集技術の発展は、単一遺伝子疾患の治療環境を劇的に変革する可能性を秘めています。CRISPR-Cas9、TALENs、およびベースエディターといった技術は、多くの変異に関連する遺伝子を効果的に編集することを可能にしました。これらの技術は効率的で再現性が高く、臨床応用において非常に魅力的です。現在、疾患を引き起こす変異は、造血幹細胞、肝細胞、網膜細胞などで修正可能であり、これらの結果は臨床的に持続性があることが示されています。2023年後半には、FDAが鎌状赤血球症に対するCRISPR治療法を承認しました。これは、世界初のin vivo遺伝子編集治療法の規制承認であり、その安全性と有効性の両方を証明しました。これらの技術が研究室から臨床応用へと移行する成功は、数百もの同様の単一遺伝子疾患の適応症へとつながっており、遺伝子編集は将来の治療法の基盤として定着しています。

* 希少遺伝性疾患の有病率増加:
単一遺伝子疾患の特定が進み、世界中でゲノム検査へのアクセスが増加していることが、単一遺伝子治療の需要増加に貢献しています。次世代シーケンシングの改善により、遺伝性疾患は多くの場合、数日以内に診断できるようになり、早期介入と転帰の改善につながります。世界中の政府は、新生児の遺伝子変異を生後数日以内に特定し、永続的な影響が出る前に治療を開始するために、新生児スクリーニングを強化しています。Global Genes Allianceの推定によると、地球上の10人に1人が希少疾患を抱えており、その約80%が遺伝性であるとされています。この事実は、根治的治療法の必要性を明確に示しています。

* その他の推進要因:
高スループットシーケンシングと遺伝子治療のより効率的なデリバリーの融合は、より安全で精密な介入を促進しています。また、非同期型人工知能の進歩も、医療機関や研究機関を牽引しています。公的および民間部門からの希少疾患プログラムへの継続的な資金提供は大幅に増加しており、次世代治療法の臨床パイプラインを支援しています。さらに、ウイルスベクターや細胞ベースのプラットフォームの生産における継続的な進歩は、生産コストを削減し、治療法のスケーラビリティを高めています。これらの革新が一体となり、生涯にわたる治療のための根治的遺伝子ソリューションを追求する強力なイノベーションエコシステムを形成しています。

治療タイプ別セグメンテーションと優勢な治療法

* 遺伝子治療:
遺伝子治療は、欠陥のある遺伝子の長期的な（あるいは永続的な）修復を提供するため、単一遺伝子疾患治療の最前線にあり続けています。単回投与で患者に治療用タンパク質の持続的な発現を提供できるようになったことは、患者ケアの状況を完全に変えました。アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター、レンチウイルス、および非ウイルス性デリバリーシステムの進歩は、治療の安全性と特異性を向上させました。患者が臨床的有効性を示す継続的な成功により、規制当局の承認が増加しています。例えば、ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症（SMA）の承認が迅速化され、生後数ヶ月で死亡する可能性のある乳児の生存率を劇的に改善しました。これにより、遺伝子治療が将来の治療法の基盤となる道が開かれました。神経疾患、血液疾患、代謝性疾患における研究の活発な勢いにより、遺伝子治療は今後10年間、主要な治療経路であり続けることが確実視されています。遺伝子治療は、遺伝子増強、遺伝子干渉、遺伝子編集に細分化されます。

* 核酸ベース治療:
核酸ベース治療には、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、RNA干渉（RNAi）、メッセンジャーRNA（mRNA）治療などが含まれます。

* その他の治療法:
その他の治療法には、移植などが挙げられます。

地域別展望

* 北米の優位性:
北米は、その世界クラスの研究インフラと活発な規制機関の存在に基づき、単一遺伝子疾患治療市場をリードしています。特に米国は、遺伝子および細胞治療プログラムにおいて重要であり、FDAはいくつかの画期的な治療法指定（Breakthrough Designation）や希少疾病用医薬品指定（Orphan Designation）を研究プログラムに与えています。さらに、米国には国立衛生研究所（NIH）からの長年の資金提供と、初期段階および後期段階の臨床試験の強力なパイプラインを生み出す多数の大規模な学術センターがあります。具体的には、世界の遺伝子治療臨床試験の60%以上が米国で行われており、これは比類のないものです。また、米国にはベクター製造能力を持つ専門病院や、高度な治療法を処理できる経験豊富な研究者が存在します。これらの要素が一体となり、北米を単一遺伝子疾患のイノベーションと臨床応用の世界的な主要な源泉としています。

主要プレイヤーと最近の動向

* 主要プレイヤーの戦略:
単一遺伝子疾患治療業界で活動する主要プレイヤーは、イノベーション、戦略的パートナーシップ、および技術的進歩に投資しています。彼らは、イメージングの明瞭度向上と製品ポートフォリオの拡大に注力し、進化するヘルスケア環境における持続的な成長とリーダーシップを確保しています。主要プレイヤーには、Bayer AG、American Gene Technologies、Adverum Biotechnologies, Inc.、CRISPR Therapeutics、Blue Cross Blue Shield Association、MeiraGTx Limited、Sarepta Therapeutics, Inc.、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、Verve Therapeutics, Inc.、Voyager Therapeutics, Inc.、Sanofi、Astellas Pharma Inc.、Orchard Therapeutics plc、Grifols, S.A.、Abeona Therapeutics Inc.、Pfizer Inc.などが挙げられます。これらの各プレイヤーは、企業概要、財務概要、事業戦略、製品ポートフォリオ、事業セグメント、および最近の動向といったパラメータに基づいて、市場調査レポートでプロファイルされています。

* 最近の主要な進展:
2025年10月には、Taysha Gene Therapies, Inc.が、米国食品医薬品局（FDA）がレット症候群の治療を目的とした疾患修飾の可能性を持つ髄腔内投与AAV9遺伝子治療薬TSHA-102に対し、画期的な治療法指定（Breakthrough Therapy designation）を付与したと発表しました。
2024年9月には、Vertex Pharmaceuticals Incorporatedが、Health CanadaがPrCASGEVY（exagamglogene autotemcel）の販売承認を付与したことを明らかにしました。この治療法は、造血幹細胞の自己ゲノム編集に基づいており、12歳以上の患者の治療に承認されています。

市場分析とセグメンテーションの詳細
本市場分析には、セグメント分析および地域レベルの分析が含まれます。さらに、定性分析には、推進要因、抑制要因、機会、主要トレンド、バリューチェーン分析、および主要トレンド分析が含まれます。市場は、治療タイプ（遺伝子治療、核酸ベース治療、その他）、年齢層（小児、成人）、疾患（鎌状赤血球症、嚢胞性線維症、多発性嚢胞腎、テイ・サックス病、その他）、エンドユーザー（病院・クリニック、外来手術センター、その他）、および地域（北米、欧州、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカ）にわたって詳細にセグメント化されています。対象国には、米国、カナダ、ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、スイス、オランダ、中国、インド、日本、韓国、オーストラリア・ニュージーランド、ブラジル、メキシコ、アルゼンチン、GCC諸国、南アフリカが含まれます。

単一遺伝子疾患治療市場は、遺伝子編集技術の目覚ましい進歩と希少疾患に対する認識の高まりにより、今後も大きな成長が期待されます。革新的な治療法の開発と普及を支える強力なエコシステムが構築されており、患者の生活を根本的に改善する可能性を秘めています。

よくある質問

質問：2024年の単一遺伝子疾患治療市場はどのくらいの規模でしたか？
回答：2024年の単一遺伝子疾患治療市場は322億米ドルと評価されました。

質問：2035年には、単一遺伝子疾患治療市場はどのくらいの規模になる見込みですか？
回答：単一遺伝子疾患治療市場は、2035年末までに966億米ドルを超える見込みです。

質問：単一遺伝子疾患治療市場を牽引している要因は何ですか？
回答：遺伝子編集技術の進歩と、希少遺伝性疾患の有病率の増加です。

質問：予測期間中の単一遺伝子疾患治療産業のCAGRはどのくらいになる見込みですか？
回答：2025年から2035年にかけて、CAGRは11.0%になると予測されています。

質問：予測期間中、単一遺伝子疾患治療分野で主要なシェアを占めるのはどの地域ですか？
回答：2025年から2035年にかけて、北米が最大のシェアを占めると予想されています。

質問：主要な単一遺伝子疾患治療提供企業はどこですか？
回答：バイエルAG、アメリカン・ジーン・テクノロジーズ、アドベルム・バイオテクノロジーズ・インク、クリスパー・セラピューティクス、ブルー・クロス・ブルー・シールド協会、メイラGTxリミテッド、サレプタ・セラピューティクス・インク、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド、バーブ・セラピューティクス・インク、ボイジャー・セラピューティクス・インク、サノフィ、アステラス製薬株式会社、オーチャード・セラピューティクスplc、グリフォルスS.A.、アベオナ・セラピューティクス・インク、ファイザー・インクなどです。

この市場レポートは、「グローバル単一遺伝子疾患治療市場」に関する包括的な分析と、2020年から2035年までの詳細な予測を提供しています。本レポートは、市場の全体像を把握するため、市場の概要、主要な洞察、様々なセグメント別の詳細な分析、そして競争環境に焦点を当てて構成されています。

まず、「市場概要」では、単一遺伝子疾患治療のセグメント定義から始まり、市場の全体像が提示されます。市場の動向については、成長を促進する要因（Drivers）、成長を阻害する要因（Restraints）、そして将来的な機会（Opportunities）が詳細に分析されています。また、2020年から2035年までの市場収益予測（US$ Bn）と市場出荷量/ユニット予測が示され、市場の規模と成長性が定量的に評価されています。

次に、「主要な洞察」のセクションでは、市場に影響を与える重要な要素が多角的に分析されています。これには、主要な業界イベントの特定、市場への影響分析、政治・経済・社会・技術・環境・法律の観点から市場を評価するPESTEL分析、主要国・地域別の規制シナリオ、そして業界内の競争構造を理解するためのポーターのファイブフォース分析が含まれます。これらの分析を通じて、市場を取り巻く外部環境と内部競争の状況が深く掘り下げられています。

レポートの主要な部分として、グローバル市場は複数のセグメントにわたって詳細に分析・予測されています。

「治療タイプ別」の分析では、市場が主に「遺伝子治療」、「核酸ベース治療」、および「その他」の3つの主要カテゴリに分類されます。遺伝子治療はさらに、遺伝子増強、遺伝子干渉、遺伝子編集といったサブタイプに細分化されています。核酸ベース治療には、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASOs）、RNA干渉（RNAi）、メッセンジャーRNA（mRNA）治療などが含まれます。各治療タイプについて、2020年から2035年までの市場価値予測と市場魅力度分析が提供され、それぞれの治療法の将来性と市場における位置付けが評価されています。

「年齢層別」の分析では、治療対象が「小児」と「成人」に分けられ、それぞれの年齢層における市場価値予測と市場魅力度分析が行われています。これにより、特定の年齢層における治療ニーズと市場機会が明確にされます。

「適応症別」の分析では、鎌状赤血球症、嚢胞性線維症、多発性嚢胞腎、テイ・サックス病といった主要な単一遺伝子疾患、およびその他の疾患が対象とされています。各適応症に対する治療市場の価値予測と魅力度分析が提供され、疾患ごとの市場ポテンシャルが評価されています。

「エンドユーザー別」の分析では、治療が提供される主要な施設として「病院・クリニック」、「外来手術センター（ASCs）」、および「その他」が挙げられています。これらのエンドユーザータイプごとに市場価値予測と市場魅力度分析が行われ、治療提供チャネルの重要性が示されています。

「地域別」の分析では、グローバル市場が「北米」、「欧州」、「アジア太平洋」、「中南米」、「中東・アフリカ」の5つの主要地域に区分されています。各地域の主要な調査結果が提示され、2020年から2035年までの市場価値予測と地域別の市場魅力度分析が行われています。

さらに、これらの主要地域それぞれについて、より詳細な市場分析と予測が提供されています。例えば、北米市場では、米国とカナダといった国別の予測が含まれ、欧州市場ではドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、オランダ、その他の欧州といった国/サブ地域別の分析がなされています。アジア太平洋地域では中国、インド、日本、韓国、オーストラリア、ASEAN、その他アジア太平洋地域、中南米ではブラジル、メキシコ、アルゼンチン、その他中南米、中東・アフリカではGCC諸国、南アフリカ、その他中東・アフリカといった具体的な国やサブ地域に焦点を当て、治療タイプ別、年齢層別、適応症別、エンドユーザー別、そして国/サブ地域別の市場価値予測と市場魅力度分析が詳細に展開されています。これにより、各地域の市場特性と成長機会が深く掘り下げられています。

最後に、「競争環境」のセクションでは、市場における主要なプレーヤーに焦点を当てています。ここでは、企業をティアと規模で分類した競合マトリックス、2024年時点の企業別市場シェア分析が提供されます。また、Bayer AG、American Gene Technologies、CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、Pfizer Inc.、Sanofi、Astellas Pharma Inc.など、多数の主要企業の詳細なプロファイルが含まれています。各企業プロファイルには、企業概要、財務概要、製品ポートフォリオ、事業戦略、および最近の動向が記載されており、市場における主要企業の戦略的ポジショニングと活動が明確にされています。

このレポートは、単一遺伝子疾患治療市場の現在と将来の展望を理解するための包括的な情報源であり、市場参入者、投資家、医療従事者、政策立案者にとって貴重な洞察を提供するものとなっています。

表一覧

表01：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、治療タイプ別予測、2020年～2035年
表02：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、遺伝子治療別予測、2020年～2035年
表03：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、核酸ベース治療別予測、2020年～2035年
表04：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、年齢層別予測、2020年～2035年
表05：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、適応症別予測、2020年～2035年
表06：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、エンドユーザー別予測、2020年～2035年
表07：世界の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、国/地域別予測、2020年～2035年
表08：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、治療タイプ別予測、2020年～2035年
表09：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、遺伝子治療別予測、2020年～2035年
表010：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、核酸ベース治療別予測、2020年～2035年
表11：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、年齢層別予測、2020年～2035年
表12：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、適応症別予測、2020年～2035年
表13：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、エンドユーザー別予測、2020年～2035年
表14：北米の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、国/地域別予測、2020年～2035年
表15：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、治療タイプ別予測、2020年～2035年
表16：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、遺伝子治療別予測、2020年～2035年
表17：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、核酸ベース治療別予測、2020年～2035年
表18：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、年齢層別予測、2020年～2035年
表19：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、適応症別予測、2020年～2035年
表20：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、エンドユーザー別予測、2020年～2035年
表21：欧州の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、国/地域別予測、2020年～2035年
表22：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、治療タイプ別予測、2020年～2035年
表23：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、遺伝子治療別予測、2020年～2035年
表24：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、核酸ベース治療別予測、2020年～2035年
表25：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、年齢層別予測、2020年～2035年
表26：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、適応症別予測、2020年～2035年
表27：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、エンドユーザー別予測、2020年～2035年
表28：アジア太平洋地域の単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、国/地域別予測、2020年～2035年
表29：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、治療タイプ別予測、2020年～2035年
表30：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、遺伝子治療別予測、2020年～2035年
表31：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、核酸ベース治療別予測、2020年～2035年
表32：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、年齢層別予測、2020年～2035年
表33：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、適応症別予測、2020年～2035年
表34：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、エンドユーザー別予測、2020年～2035年
表35：ラテンアメリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、国/地域別予測、2020年～2035年
表36：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、治療タイプ別予測、2020年～2035年
表37：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、遺伝子治療別予測、2020年～2035年
表38：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、核酸ベース治療別予測、2020年～2035年
表39：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、年齢層別予測、2020年～2035年
表40：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、適応症別予測、2020年～2035年
表41：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、エンドユーザー別予測、2020年～2035年
表42：中東およびアフリカの単一遺伝子疾患治療市場価値（US$ Bn）、国/地域別予測、2020年～2035年