嚢胞性線維症治療薬の世界市場（2025-3034）：種類別(薬物療法、非医薬品)、年齢層別

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嚢胞性線維症治療薬の世界市場規模は2024年に157億米ドル。同市場は、2025年の181億米ドルから2034年には684億米ドルへと、2025年から2034年までの年平均成長率（CAGR）15.9%で成長する見込みです。嚢胞性線維症（CF）の有病率が上昇し、効果的な治療が重視されるようになったことが市場成長の原動力となっています。嚢胞性線維症（CF）の有病率が高いことから、早期発見と診断ソリューションの改善が必要とされ、これが市場における効果的な治療薬の採用を促しています。

Journal of Cystic Fibrosis誌で報告された研究によると、2022年には94カ国で、約65％のCF症例が約105,352例と診断されました。このようなCF罹患率の増加は、この疾患の管理を強化するための効果的な治療の必要性を強調しています。

研究開発資金の増加により、潜在的な治療法の開発を進める研究活動が加速しています。CFTR（CF膜貫通コンダクタンス調節因子）モジュレーターの出現と、拡大するCFの懸念に対応する潜在的な治療療法を開発するための臨床試験数の拡大によるパイプライン研究の拡大は、市場の機会を拡大しました。

例えば、2024年9月には、ReCode Therapeutics社によって治験フェーズ1b試験が開始されました。この試験は、CFTR調節薬やRCT1100が効かないCF患者を対象に、原発性毛様体ジスキネジアの治療薬としてmRNAを吸入投与するRCT2100の忍容性と安全性を評価することを目的としています。今回の試験開始と期待される良好な結果は、CF患者における潜在的な治療ラインとして大きな可能性をもたらすものと思われます。また、先進治療に対する意識の高まりが治療薬の採用を後押しし、市場の成長を大きく促しています。

嚢胞性線維症治療薬は、CFによって引き起こされる症状に対処し、改善するために開発された治療薬を指します。この遺伝子疾患は、主に消化器系、呼吸器系、生殖器系に影響を及ぼします。治療法には、CFTR調節剤、粘液溶解剤、気管支拡張剤、抗感染剤、その他の薬剤クラスを含む薬物療法が含まれ、非薬物療法には、CFの症状を管理するための治療介入が含まれます。

嚢胞性線維症治療薬市場の動向
CFTRモジュレーター療法の改善と、CF患者の懸念に対処するための新たな先進療法が相まって、市場の成長を促進しています。Trikafta、Symdeko、Orkambiなどの併用療法や他のCFTRモジュレーターの開発は、肺機能を大幅に改善し、CF患者の入院を減少させました。

これらの治療薬は、主にCF患者の病因をターゲットとし、肺閉塞を管理し、肺の機能性と生命予後を向上させます。例えば、2020年12月、バーテックス・ファーマシューティカルズは、F508del変異を1つ有する2歳以上のCF患者、またはその他の反応性変異を有するCF患者を対象に、TRIKAFTAのFDA（米国食品医薬品局）承認を取得しました。

この承認により、さらに300人の患者が治療を受けられることになります。この成果は、CFに苦しむ患者さんへの治療提供の改善に対する継続的な決意を浮き彫りにするものです。

また、CF患者にとって長期的な解決策となる画期的な治療法の開発に注力するCF治療の進歩が、市場の成長をさらに後押ししています。西オーストラリア州の嚢胞性線維症患者に対する治療法は、アメリカとオーストラリアで臨床試験中です。キッズ・リサーチ・インスティテュート・オーストラリアとパース小児病院は、CF患者の呼吸器感染症治療に吸入抗生物質ブースターを併用する治療法RSP-1502を発表しました。

しかし、この吸入抗生物質ブースターを慢性的に感染しているCF患者に使用したWA州を拠点とする初期の臨床試験では、細菌量が800倍という驚異的な減少を示し、標準治療で認められた5％の改善に対して平均16％の肺機能改善が認められました。この新しい組み合わせは、CF患者の抗感染成績と肺機能を改善する進歩です。

さらに、発展途上地域では先進的な治療法へのアクセスが限られていること、規制要件が厳しいこと、現在の治療法に潜在的な副作用があることなどが、市場の成長を妨げています。

嚢胞性線維症治療薬の市場分析
種類別では、世界市場は薬物療法と非薬物療法に分類されます。薬物療法分野は、2023年に119億米ドルと評価され、2024年には140億米ドルの収益を生み出し、予測期間を通じてCAGR 16.1%で優位に立つと予測されています。

薬物療法分野はさらに、CFTR調節剤、粘液溶解剤、気管支拡張剤、抗感染剤、膵酵素サプリメント、その他の薬物クラスに分類されます。

CFTRモジュレーターやその他の対症療法を含む薬物療法の進歩の高まりは、薬物療法への需要を著しく促しており、市場における同分野の隆盛を目の当たりにしています。これらの薬剤は、CFの症状や遺伝子変異を標的とすることで、患者の予後を改善する傾向があります。

CF症例の増加により、研究開発への資金提供や活動が強化され、潜在的な治療法の利用が可能になり、市場における同分野の地位が強化されました。

さらに、個別化医療の進展と、CF患者の健康増進における中心的役割を強調する償還支援の拡大。これにより、今後数年間で市場の成長が拡大すると予想されます。

年齢層に基づき、嚢胞性線維症治療薬の世界市場は18歳未満、18〜40歳、41歳以上に分類されます。18歳未満のセグメントは、2024年に76.8%と最も高い市場シェアを占めています。

18歳未満のセグメントが突出しているのは、子供や青少年におけるCFのような疾患の発生率が高いためと断言されています。ほとんどのCF患者は2歳までに診断されます。しかし、軽症の場合は、10代になるまで診断されないこともあります。

このような疾患では、早期の診断と治療が必要であるため、このような集団では、集中的な治療と個別ケアの必要性が高まっています。

介護者の注目の高まり、診断の向上、新しい治療オプションへのアクセスも、このセグメントの隆盛に一役買っています。さらに、小児科の研究と規制当局の承認に重点が置かれていることも、予測期間を通じて同市場の優位性を維持しています。

2024年、北米の嚢胞性線維症治療薬市場では、アメリカが105億米ドルを占め、突出した地位を占めています。これは2023年の89億米ドルからの増加であり、CAGR 15.9%の成長を示しています。

アメリカではCFの有病率が高く、効果的なCF治療の必要性が高まっていることに加え、疾病負担を管理するための厳格な研究開発活動が行われているため、同市場におけるアメリカのリーダーシップが強化されています。

米国肺協会によると、約4万人の子供と成人がCFに罹患しており、アメリカでは2020年からの罹患者数が3万8804人から増加しています。

さらに、CF症状の管理を強化するための革新的な治療法やCFTRモジュレーターのような先進的な薬剤の開発に対する政府および民間の資金提供により、同国は市場で高い牽引力を獲得しています。

同様に、遺伝子治療のような革新的な治療法の拡大は、治療の選択肢を広げると期待されています。

また、嚢胞性線維症財団のような組織の存在とその手厚い償還政策も、治療法の高い普及率に貢献しています。

さらに、研究開発への多額の投資とともに、トップクラスの製薬企業が存在することも、この地域におけるドイツの地位を引き続き強化しています。

ドイツは、ヨーロッパの嚢胞性線維症治療薬市場において大幅な成長率で成長する見込みです。

同国における市場成長の可能性は、CF罹患率の上昇に加え、CF管理の強化に伴う意識の高まりによって主張されました。

同国で実施されている新生児スクリーニングプログラムによる早期発見への注目と努力の高まりが、効果的な治療オプションへの需要を刺激しています。例えば、NBSセンターのハイデルベルクでは、毎年、ドイツ南西部から約14万人の新生児をスクリーニングしています。自分の子供にNBSを選択したほとんどすべての親が、CF-NBSへの参加にも同意しています（99.8％）。

このイニシアチブは、患者の転帰を改善する早期介入を強化し、研究開発への投資を促し、CF患者の治療へのアクセスを拡大する傾向があります。

また、研究開発への多額の投資や、研究・学術機関と製薬企業との連携により、革新的な治療法の開発が促進されています。例えば、Mukoviszidose e.V.は、CFに関連する研究プロジェクトや、CFのケアや認知における臨床応用を伴う臨床研究に対して資金を提供しています。この支援金は、疾病負担に対応した研究開発活動を最適化し、新たな機会によって患者の予後を改善することを目的としています。

さらに、希少疾患の啓発と治療に対する償還政策と公的支援により、欧州市場におけるドイツの地位はさらに強化されました。

アジア太平洋地域の嚢胞性線維症治療薬市場では、日本が突出した地位を占めています。

希少疾病治療への関心の高まりと希少疾病指定制度のような有利な規制支援により、CF治療薬開発の技術革新が促進されたことが、同国市場を牽引しました。

早期診断プログラムの拡大や遺伝子スクリーニングの進歩により、認知度や治療へのアクセスが向上し、アジア太平洋市場における日本の地位がさらに強化されました。

さらに、希少疾病用医薬品の指定制度などの規制上の支援は、CF治療薬開発における技術革新の促進に役立っています。従って、これらの要因の総体として、この地域におけるCF治療薬の利用可能性を拡大し、市場成長を向上させる日本の地位の維持が目撃されています。

ブラジルの嚢胞性線維症治療薬市場は、ラテンアメリカ市場で成長が見込まれています。

ブラジルの嚢胞性線維症治療薬市場は、中南米市場の中でも成長が見込まれています。

例えば、ブラジルの嚢胞性線維症患者登録によると、ブラジルは、2017年に嚢胞性線維症で約7、576ライブ出生に1の発生率を持っていました。また、CFの新生児スクリーニングは必須であり、早期診断と介入に役立っています。

そのため、スクリーニングへのアクセス拡大に伴うCF症例の増加は、潜在的な疾患管理ソリューションの需要に拍車をかけ、国レベルの市場成長を促進すると考えられます。

さらに、認知度の向上、医療インフラの進歩、先進治療へのアクセスの改善、希少疾患研究への投資の増加により、ブラジルは中南米地域における嚢胞性線維症治療薬の主要市場として位置づけられています。

嚢胞性線維症治療薬市場シェア
世界市場における上位4社のシェアは〜50%。Vertex Pharmaceuticals社、F. Hoffmann-La Roche社、Gilead社、Novartis AG社などの主要企業が、業界のかなりのシェアを占めています。これらの企業は、潜在的な治療オプションの開発に積極的に注力しており、疾患の根本的な遺伝的原因を標的とし、CF管理に取り組んでいます。また、このようなニーズに対応するため、各社は研究機関や医療機関との提携を含む市場統合活動に積極的に取り組み、イノベーションの促進と創薬の迅速化を図っています。

さらに、臨床試験中の新薬を含むCF治療薬のパイプラインが充実していることから、アンメットニーズへの対応に注目が集まっていることが浮き彫りになりました。また、承認数の増加や個別化医療への注目の高まりは、市場の競争を激化させています。各社は、拡大する需要を取り込み、最先端治療へのアクセスを向上させ、市場に浸透させるため、特に新興市場において地理的プレゼンスを拡大するために多額の投資を行っています。

嚢胞性線維症治療薬市場の企業
嚢胞性線維症治療薬業界で事業を展開する主要企業は以下の通りです：

Alcresta Therapeutics
Baxter
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
F. Hoffmann-La Roche
Gilead
Koninklijke Philips N.V.
Lupin
Monaghan Medical
Novartis AG
Savara
Sionna Therapeutics
Teva Pharmaceutical Industries
Vertex Pharmaceuticals

バーテックス・ファーマシューティカルズは、CFTRモジュレーターの提供に重点を置く、市場の主要リーダーの1つです。同社は様々なCF治療薬を有しており、患者の転帰を改善し、CF患者の余命を延ばすことを目的とした強力なパイプラインを保有しています。例えば、同社は、脂質ナノ粒子のような高度な薬物送達システムによって肺に送達可能なCFTR mRNAであるVX-522を研究しています。この治験の目的は、CFによる肺疾患の根本的な原因を解決することです。この薬剤の開発は、CFTRモジュレーターに代わる革新的な治療法、またはCFTRモジュレーターに反応しない患者を意味します。

ギリアド社は、CFに特化した抗菌・抗真菌療法を提供するリーディングカンパニーの1つであり、より良い感染制御を提供し、患者の安全性と予後を改善することを目的としています。

F. ホフマン・ラ・ロシュは、プレシジョン・メディシンと診断の専門知識を活用し、CF患者のニーズに応える疾患修飾療法の提供に注力しています。例えば、ロシュはエンタープライズ・セラピューティクス社の第1相汎遺伝子型CFプログラムを買収し、CF患者の肺機能回復を目的とした増強剤TMEM16Aを提供しました。この買収は、同社の研究能力を拡大し、CF産業におけるイノベーションを加速することを目的としています。

嚢胞性線維症治療薬業界ニュース
2024年12月、バーテックス・ファーマシューティカルズは、少なくとも1つのF508del変異または他の反応性CFTR変異を有する6歳以上のCF患者を対象に、1日1回投与の3剤併用CFTRモジュレーターであるALYFTREKのFDA承認を取得しました。この承認は、CF治療の選択肢を大きく前進させ、患者のケアと治療成績を向上させるものです。

2024年10月、リバプール大学の研究者は、嚢胞性線維症イノベーション・ハブを導入することにより、英国における肺の健康管理を改善する戦略を開始しました。このハブは、ライフアークと嚢胞性線維症トラストから資金提供を受け、CF患者の肺感染症に対する検査と治療の有効性を高めることを目的としています。
2024年1月、ルピンはアメリカFDAよりCF治療薬イバカフトールのジェネリック経口顆粒の仮承認を取得しました。この承認は、ルピンが市場に参入し、CF患者のニーズに応える効果的な治療薬を提供するための重要なマイルストーンとなりました。

この調査レポートは、嚢胞性線維症治療薬市場を詳細に調査し、2021年～2034年の収益（百万米ドル）を予測しています：

市場, 種類別

薬物療法
薬物クラス
CFTR調節薬
溶血剤
気管支拡張薬
抗感染剤
膵酵素サプリメント
その他の薬物クラス
投与経路
経口
吸入
流通経路
病院薬局
小売薬局
オンライン薬局
ノンメディケーション
年齢層別市場

18歳以下
18歳以上40歳未満
41歳以上
上記の情報は、以下の地域および国について提供されています：

北米
アメリカ
カナダ
ヨーロッパ
ドイツ
英国
アイルランド
アジア太平洋
インド
日本
オーストラリア
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
アルゼンチン
中東・アフリカ
南アフリカ
サウジアラビア
アラブ首長国連邦

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第1章 方法論と範囲

1.1 市場範囲と定義

1.2 調査デザイン

1.2.1 調査アプローチ

1.2.2 データ収集方法

1.3 ベースとなる推定と計算

1.3.1 基準年の算出

1.3.2 市場推計の主要トレンド

1.4 予測モデル

1.5 一次調査と検証

1.5.1 一次情報源

1.5.2 データマイニングソース

第2章 エグゼクティブサマリー

2.1 業界360°の概要

第3章 業界インサイト

3.1 業界エコシステム分析

3.2 業界の影響力

3.2.1 成長ドライバー

3.2.1.1 嚢胞性線維症患者数の増加

3.2.1.2 CFTRモジュレーター治療の進歩

3.2.1.3 研究開発投資の増加

3.2.1.4 政府の支援とイニシアチブ

3.2.2 業界の落とし穴と課題

3.2.2.1 高い治療費

3.2.2.2 現行療法の副作用

3.3 成長可能性分析

3.4 パイプライン分析

3.5 疫学シナリオ

3.6 薬事規制

3.7 将来の市場動向

3.8 ポーター分析

3.9 PESTEL分析

第4章 競争環境（2024年

4.1 はじめに

4.2 企業マトリックス分析

4.3 企業シェア分析

4.4 主要市場プレーヤーの競合分析

4.5 競合のポジショニングマトリックス

4.6 戦略ダッシュボード

第5章 2021年～2034年の種類別市場推定・予測（単位：百万ドル）

5.1 主要トレンド

5.2 薬剤

5.2.1 薬剤クラス

5.2.1.1 CFTRモジュレーター

5.2.1.2 粘液溶解剤

5.2.1.3 気管支拡張薬

5.2.1.4 抗感染症薬

5.2.1.5 膵酵素サプリメント

5.2.1.6 その他の薬物クラス

5.2.2 投与経路

5.2.2.1 経口

5.2.2.2 吸入

5.2.3 流通チャネル

5.2.3.1 病院薬局

5.2.3.2 小売薬局

5.2.3.3 オンライン薬局

5.3 非医薬品

第6章 2021〜2034年年齢層別市場予測・予測（単位：Mnドル）

6.1 主要トレンド

6.2 18歳未満

6.3 18〜40歳

6.4 41歳以上

第7章 2021〜2034年地域別市場推定・予測 （$ Mn）

7.1 主要動向

7.2 北米

7.2.1 アメリカ

7.2.2 カナダ

7.3 ヨーロッパ

7.3.1 ドイツ

7.3.2 イギリス

7.3.3 アイルランド

7.4 アジア太平洋

7.4.1 インド

7.4.2 日本

7.4.3 オーストラリア

7.5 ラテンアメリカ

7.5.1 ブラジル

7.5.2 メキシコ

7.5.3 アルゼンチン

7.6 中東・アフリカ

7.6.1 南アフリカ

7.6.2 サウジアラビア

7.6.3 アラブ首長国連邦

第8章 企業プロフィール

8.1 Alcresta Therapeutics

8.2 Baxter

8.3 Chiesi Farmaceutici S.p.A.

8.4 F. Hoffmann-La Roche

8.5 Gilead

8.6 Koninklijke Philips N.V.

8.7 Lupin

8.8 Monaghan Medical

8.9 Novartis AG

8.10 Savara

8.11 Sionna Therapeutics

8.12 Teva Pharmaceutical Industries

8.13 Vertex Pharmaceuticals

 

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