核酸医薬市場（治療タイプ別：アンチセンスオリゴヌクレオチド、低分子干渉RNA (siRNA)、遺伝子治療、アプタマー、その他；送達方法別：ウイルスベクター送達システム、非ウイルス送達システム）－グローバル業界分析、規模、シェア、成長、トレンド、予測、2025-2035年

核酸医薬市場に関する本レポートは、2035年までの世界の産業動向、規模、シェア、成長、トレンド、予測を詳細に分析しています。核酸医薬は、DNAやRNAといった核酸を用いて疾患を治療する薬剤群であり、細胞内の遺伝物質を改変することで、欠陥のある遺伝子の修復、異常な遺伝子のサイレンシング、あるいは新たな遺伝情報の追加を目指します。遺伝子治療、RNA干渉（RNAi）などのRNAベース治療、メッセンジャーRNA（mRNA）ワクチンなどがその例です。これらは、遺伝性疾患、がん、ウイルス性疾患、自己免疫疾患など、幅広い疾患への応用が期待されており、従来の治療法よりも毒性が少なく、より個別化された強力な治療法を提供する可能性を秘めています。

市場の概要と見通し

2024年における世界の核酸医薬市場は88億米ドルと評価されています。2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）14.7%で成長し、2035年末には445億米ドルに達すると予測されています。アナリストの見解では、この市場成長は主に二つの要因によって推進されています。一つは遺伝性疾患の有病率の増加、もう一つは迅速承認経路を含む支援的な規制環境です。遺伝性疾患が世界的に増加する中、根本的な遺伝的原因に対処できる標的治療法の緊急な必要性が高まっています。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）やRNAベース治療などの核酸ベース治療は、遺伝子発現を直接調節し、これまで治療不可能だった疾患を治療する有望な解決策を提供します。

希少疾患、個別化医療、これまで治療困難だった疾患への標的化において有望な成果が見られる一方で、高額な製造コスト、デリバリーメカニズム、規制上の課題といった問題も依然として存在します。しかし、COVID-19パンデミック時のmRNAワクチンの成功に続き、研究開発への継続的な投資や企業間の協力が市場に恩恵をもたらすと期待されています。強力な製品パイプラインと臨床結果の改善により、核酸医薬市場は今後数年間で大幅な成長を遂げる見込みです。

市場の主要な推進要因

1. 遺伝性疾患の有病率増加:
遺伝性疾患の有病率は、遺伝性変異や新規（de novo）変異により増加傾向にあります。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、嚢胞性線維症（CF）、血友病、鎌状赤血球貧血、サラセミアなどの疾患は、世界中で何百万人もの人々に影響を与えています。例えば、DMDは男性の出生約3,500人に1人の割合で発生する最も一般的な遺伝性希少疾患の一つです。これらの疾患の主な原因は遺伝子変異ですが、環境条件や生活習慣も発症を早めたり、遺伝性疾患への脆弱性を高めたりする可能性があります。医療インフラと診断技術の改善により、これまで診断されなかった症例も発見されやすくなっています。強化された遺伝子スクリーニングや出生前診断技術は、遺伝性疾患の早期特定を可能にし、これらの疾患に対する認識と診断を向上させています。
核酸医薬、特に遺伝子治療は、遺伝的欠陥を修正する直接的な方法を提供します。これらの薬剤は、患者の細胞に健康な遺伝子のコピーを導入したり、機能不全の遺伝子を修正したりすることで、疾患の根本原因に対処します。さらに、mRNAやRNAiを含むRNAベースの治療法は、遺伝的誤りを修正したり、遺伝子発現を改変したりする可能性を秘めています。例えば、mRNA治療薬は、体が自然に生成できなくなった機能性タンパク質を生成するための修正されたmRNAを提供することで、遺伝性疾患を治療し、有望な治療法として核酸医薬市場のシェアを押し上げています。

2. 規制当局による承認と迅速化された経路:
米国食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁（EMA）、その他の各国の規制当局は、核酸医薬の承認において重要な役割を担っています。これらの機関は、新しい治療法が安全で効果的であり、厳格な科学的および倫理的基準を満たしていることを保証します。希少疾患や遺伝性疾患のような生命を脅かす疾患の治療開発と承認を効率化するために、規制当局は迅速承認システムを開発しました。これは、核酸医薬の場合に特に重要です。なぜなら、これらの疾患の多くには効果的な治療法が不足しているからです。
* ファストトラック指定（FDA）: 重篤な疾患で、満たされていない医療ニーズを持つ薬剤の開発と承認を加速することに焦点を当てています。遺伝子およびRNAベースの治療薬、特に希少遺伝性疾患に対するものは、ファストトラック指定を受ける傾向があり、より迅速なアクセスにつながります。
* 画期的治療薬指定（FDA）: 臨床試験で既存の治療法と比較して著しい進歩を示す治療法にFDAが与える指定です。FDAとの相互作用の増加、ローリングレビュー、より詳細なガイダンスなどの利点を提供し、市場投入までの時間を大幅に短縮します。
これらの迅速化された経路は、救命薬の利用可能性を加速するために非常に重要であり、核酸医薬市場の拡大を促進しています。

治療タイプ別セグメント

治療タイプ別では、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）セグメントが2024年の世界の核酸医薬市場をリードしています。ASOは、特定のRNA分子に結合するように設計された短い合成核酸鎖であり、遺伝子発現を効果的に調節します。有害なタンパク質の産生を阻害し、疾患を引き起こすRNAの分解を促進する能力により、臨床応用で採用されています。

その他の治療タイプには、低分子干渉RNA（siRNA）、遺伝子治療、アプタマー、その他（mRNAなど）が含まれます。

デリバリー方法

デリバリー方法には、ウイルスベクターベースのデリバリーシステムと非ウイルスデリバリーシステムがあります。

投与経路

投与経路には、静脈内、皮下、その他（髄腔内など）があります。

治療領域

治療領域は、神経筋疾患、代謝性疾患、心血管疾患、眼科疾患、腫瘍性疾患、その他（感染症、自己免疫疾患など）に分類されます。

エンドユーザー

エンドユーザーには、病院、学術・研究機関、その他（専門センターなど）が含まれます。

地域別展望

北米が核酸医薬市場を主導する地域です。北米の著名なバイオテクノロジー企業や製薬企業は、特に遺伝子およびRNAベースの治療法において、核酸治療の革新の最前線に立っています。遺伝性疾患やがんの有病率が高いことが、優れた治療法の必要性を高め、研究と臨床試験を加速させています。さらに、学術界と産業界の間の効果的な協力が、革新的な研究を実用的な治療法へと転換させてきました。FDAなどの規制当局は、医薬品の承認を加速させ、新しい治療法へのより迅速なアクセスを提供しています。好ましい規制環境と個別化医療への関心の高まりが相まって、北米は核酸医薬の世界的リーダーであり、今後数年間で成長と発展が保証されています。

主要企業の分析と動向

企業は、デリバリー方法、安定性、費用対効果の課題を積極的に克服しており、これがASOの臨床導入を促進しています。継続的な研究と戦略的パートナーシップを通じて、パイプラインを構築し、ASOが将来の遺伝性疾患および慢性疾患の治療において中心的な役割を果たすよう準備を進めています。

主要なプレーヤーには、Novartis AG、Pfizer, Inc.、Sanofi、Novo Nordisk A/S、AstraZeneca plc、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Amgen Inc.、Sarepta Therapeutics, Inc.、Bluebird Bio, Inc.、CSL Behring LLC、Ferring Pharmaceuticals Inc.、Krystal Biotech, Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Jazz Pharmaceuticals plc.、Astellas Pharma Inc.などが挙げられます。これらの各企業は、企業概要、財務概要、事業戦略、製品ポートフォリオ、事業セグメント、最近の動向などのパラメータに基づいてプロファイルされています。

主要な動向

* 2024年11月、Novartisは、遺伝子的に定義された神経筋疾患を治療するためのアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療の開発に焦点を当てた前臨床段階のバイオテクノロジー企業であるKate Therapeuticsを4億米ドルで買収を完了したと発表しました。契約条件に基づき、Kate Therapeuticsの株主は、前払い金と特定の目標達成時に支払われる追加金額を含め、最大11億米ドルを受け取る権利があります。
* 2024年11月、Sarepta Therapeuticsは、筋肉、中枢神経系、希少肺疾患におけるsiRNAプログラムに関してArrowhead Pharmaceuticalsとグローバルライセンス契約を締結しました。この契約により、SareptaはDM1およびFSHDの潜在的な治療法を含む、4つの臨床段階プログラムと3つの前臨床段階プログラムに対する独占的権利を獲得しました。Arrowheadは、前払い金として5億米ドルと3億2500万米ドルの株式投資を受け取りました。

市場分析の構成要素

本レポートには、セグメント分析および地域レベル分析が含まれています。さらに、定性分析には、推進要因、阻害要因、機会、主要トレンド、バリューチェーン分析、主要トレンド分析が含まれます。競争状況のセクションでは、競争マトリックス、企業プロファイル（概要、製品ポートフォリオ、販売拠点、主要子会社または販売業者、戦略と最近の動向、主要財務情報）が提供されます。

結論

核酸医薬市場は、遺伝性疾患の増加と支援的な規制環境に後押しされ、今後も力強い成長が期待されます。高コストやデリバリーの課題は残るものの、研究開発への投資と戦略的提携が市場の拡大を促進し、個別化された効果的な治療法を求める患者に新たな希望をもたらすでしょう。

よくある質問

Q: 2024年の核酸医薬市場はどのくらいの規模でしたか？
A: 2024年の核酸医薬市場規模は88億米ドルでした。

Q: 2035年には核酸医薬市場はどのくらいの規模になる見込みですか？
A: 2035年末までに、核酸医薬市場は445億米ドルを超えると予測されています。

Q: 核酸医薬市場を牽引している要因は何ですか？
A: 遺伝性疾患の有病率の増加、および規制当局の承認と迅速な承認経路です。

Q: 予測期間中の核酸医薬産業のCAGRはどのくらいになる見込みですか？
A: 2025年から2035年までのCAGRは14.7%になると予測されています。

Q: 予測期間中、核酸医薬分野で主要なシェアを占めるのはどの地域ですか？
A: 2025年から2035年まで、北米が最大のシェアを占めると予測されています。

Q: 主要な核酸医薬提供企業はどこですか？
A: Novartis AG、Pfizer, Inc.、Sanofi、Novo Nordisk A/S、AstraZeneca plc、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Amgen Inc.、Sarepta Therapeutics, Inc.、Bluebird Bio, Inc.、CSL Behring LLC、Ferring Pharmaceuticals Inc.、Krystal Biotech, Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Jazz Pharmaceuticals plc.、Astellas Pharma Inc. などです。

本市場レポートは、世界の核酸治療薬市場に関する包括的な分析と2020年から2035年までの予測を提供いたします。まず、市場の定義と範囲、市場セグメンテーション、主要な調査目的、および調査のハイライトについて概説しております。次に、調査の前提条件と詳細な調査方法論を説明し、グローバル核酸治療薬市場のエグゼクティブサマリーを提示いたします。市場概要では、核酸治療薬の導入とセグメント定義に加えて、市場の全体像、市場を動かす要因（ドライバー）、市場の成長を妨げる要因（阻害要因）、および新たな機会といった市場ダイナミクスを深く掘り下げて分析しております。さらに、2020年から2035年までのグローバル核酸治療薬市場の分析と予測、および市場収益予測（US$ Mn）を提供いたします。

主要なインサイトとして、本レポートでは、主要地域・国における医療費支出、核酸治療薬産業における技術的進歩、FDA承認済みの核酸治療薬リスト、核酸治療薬の価格動向、臨床試験分析、資金調達と投資分析、ポーターの5フォース分析、主要地域・国における規制状況、新規市場参入者向けの市場参入戦略、エンドユーザーの主要購買指標、主要な業界イベント（提携、協力、製品承認、M&A）、主要競合他社が提供する製品のベンチマーク、および核酸治療薬の非臨床パイプライン分析といった多岐にわたる情報を提供しております。グローバル核酸治療薬市場の分析と予測は、治療タイプ別（アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、低分子干渉RNA（siRNA）、遺伝子治療、アプタマー、その他）、送達方法別（ウイルスベクターベース送達システム、非ウイルス送達システム）、投与経路別（静脈内、皮下、その他）、治療領域別（神経筋疾患、代謝性疾患、心血管疾患、眼科疾患、腫瘍性疾患、その他）、およびエンドユーザー別（病院、学術・研究機関、その他）に詳細に分類されております。各セグメントについて、導入と定義、主要な発見・進展、2020年から2035年までの市場価値予測、および市場魅力度分析が提供されております。

地域別の分析では、北米、欧州、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカの各市場について、詳細な分析と予測がなされております。各地域セクションでは、主要な発見事項が提示され、治療タイプ別、送達方法別、投与経路別、治療領域別、エンドユーザー別、そして国・サブ地域別（例：北米では米国、カナダ；欧州ではドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、その他欧州；アジア太平洋では中国、日本、インド、オーストラリア・ニュージーランド、その他アジア太平洋；ラテンアメリカではブラジル、メキシコ、その他ラテンアメリカ；中東・アフリカではGCC諸国、南アフリカ、その他中東・アフリカ）に2020年から2035年までの市場価値予測が提供されております。さらに、各地域およびそのサブセグメントにおける市場魅力度分析も含まれております。

最後に、競争環境のセクションでは、市場プレーヤーの競争マトリックス（企業のティアと規模別）、2024年時点の企業別市場シェア分析が詳細に示されております。また、Novartis AG、Pfizer, Inc.、Sanofi、Novo Nordisk A/S、AstraZeneca plc、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Amgen Inc、Sarepta Therapeutics, Inc.、Bluebird Bio, Inc、CSL Behring LLC、Ferring Pharmaceuticals Inc.、Krystal Biotech, Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Jazz Pharmaceuticals plc、Astellas Pharma Inc.といった主要な競合企業のプロファイルが掲載されており、各企業の概要、財務概要、製品ポートフォリオ、事業戦略、および最近の動向について詳細な情報が提供されております。これにより、市場の競争構造と主要企業の戦略的ポジショニングを深く理解することが可能となっております。

表一覧

Table 01: 世界の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療タイプ別、2020年～2035年

Table 02: 世界の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、送達方法別、2020年～2035年

Table 03: 世界の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、投与経路別、2020年～2035年

Table 04: 世界の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療領域別、2020年～2035年

Table 05: 世界の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、エンドユーザー別、2020年～2035年

Table 06: 世界の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、地域別、2020年～2035年

Table 07: 北米の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、国別、2020年～2035年

Table 08: 北米の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療タイプ別、2020年～2035年

Table 09: 北米の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、送達方法別、2020年～2035年

Table 10: 北米の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、投与経路別、2020年～2035年

Table 11: 北米の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療領域別、2020年～2035年

Table 12: 北米の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、エンドユーザー別、2020年～2035年

Table 13: 欧州の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、国/サブ地域別、2020年～2035年

Table 14: 欧州の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療タイプ別、2020年～2035年

Table 15: 欧州の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、送達方法別、2020年～2035年

Table 16: 欧州の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、投与経路別、2020年～2035年

Table 17: 欧州の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療領域別、2020年～2035年

Table 18: 欧州の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、エンドユーザー別、2020年～2035年

Table 19: アジア太平洋地域の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、国/サブ地域別、2020年～2035年

Table 20: アジア太平洋地域の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療タイプ別、2020年～2035年

Table 21: アジア太平洋地域の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、送達方法別、2020年～2035年

Table 22: アジア太平洋地域の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、投与経路別、2020年～2035年

Table 23: アジア太平洋地域の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、治療領域別、2020年～2035年

Table 24: アジア太平洋地域の核酸治療薬市場価値（US$ Mn）予測、エンドユーザー別、2020年～203