異染性白質ジストロフィー治療市場（薬剤タイプ別：アチダルサゲン・オートテムセル、DUOC-01、OTL-200、その他；エンドユーザー別：病院、専門クリニック、その他）－グローバル産業分析、規模、シェア、成長、トレンド、予測、2024-2034年
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「異染性白質ジストロフィー治療市場」に関する本レポートは、2023年に世界の産業規模が25億米ドルと評価されました。2024年から2034年までの予測期間において、年平均成長率（CAGR）5.6%で成長し、2034年末には45億米ドルに達すると予測されています。この市場は、遺伝子治療や基質還元療法への関心の高まりを主要な推進要因として、今後も拡大が見込まれています。
異染性白質ジストロフィー（MLD）は、脳、末梢神経、脊髄の細胞、特に神経細胞に脂質が蓄積する稀な遺伝性疾患です。この蓄積は、スルファチドと呼ばれる脂質を分解する酵素の欠乏によって引き起こされます。結果として、神経細胞を覆い保護するミエリンが損傷し、神経系と脳の機能が徐々に失われていきます。MLDには、若年型、乳児後期型、成人型の3つの形態があり、症状や兆候はそれぞれ異なります。乳児型は最も一般的な形態であり、他の形態と比較して急速に進行する特徴があります。MLDの一般的な原因は、ARSA遺伝子の変異であり、これが前述の脂質の不必要な蓄積を引き起こします。この疾患は、日常生活の遂行能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、早期発見と治療が最終段階への進行を防ぐ上で極めて重要であるとされています。
市場の成長を牽引する主要な要因としては、遺伝子治療への傾倒の高まりと基質還元療法（SRT）への嗜好の高まりが挙げられます。
遺伝子治療は、異染性白質ジストロフィーの治療において、造血幹細胞移植（HSCT）との併用が推奨されています。この治療法は、初期症状のある、または無症状の若年発症型疾患において顕著な効果を示しますが、乳児後期型や症状のある患者には推奨されません。成人発症型および若年後期型においては、骨髄移植が疾患の進行を遅らせることが報告されています。遺伝子治療と他の治療法を組み合わせる場合、改変された幹細胞が患者の体内に移植され、骨髄内で生着・増殖します。これらの改変された幹細胞は、ARSA酵素を生成する免疫（骨髄）細胞を体内に供給し、有害なスルファチドの蓄積を分解するのを助け、MLDの進行を阻止する可能性があります。MLD治療における遺伝子治療の広範な利用は、市場成長に大きく貢献しています。
一方、基質還元療法（SRT）は、体内でスルファチド（アリールスルファターゼAという調節酵素がない場合に神経細胞のリソソーム内に蓄積する脂肪酸化学物質）が生成されるのを部分的に阻害するために適用されます。SRTは基本的にセレブロシドスルホトランスフェラーゼ（CST）酵素を標的とします。乳児発症型においては、基質還元療法がMLDの進行を遅らせ、平均余命を延ばすことが報告されています。SRTの投与における利便性も、異染性白質ジストロフィー治療市場の規模拡大に寄与しています。
地域別に見ると、異染性白質ジストロフィー治療市場の最新状況では、北米地域が2023年に市場をリードしており、この優位性は予測期間中も維持されると見込まれています。これは、米国におけるMLD症例数の顕著な増加と、医療費支出の増加に起因しています。カナダ政府も、初期段階では軽度に見えるものの、将来的に深刻な結果を招く可能性のあるこの疾患との闘いに多額の投資を行っています。アジア太平洋地域では、この疾患に関する啓発キャンペーンが活発化しており、インドや中国のような国々では、異染性白質ジストロフィーの症状について全く認識していない住民が多く存在します。これらの国々は、近い将来、MLD治療にとって有望な市場となることが期待されています。
異染性白質ジストロフィー治療業界の主要企業は、新製品の発売と規制当局による迅速な承認取得に注力しています。例えば、2024年3月には、米国FDAがMLDに苦しむ子供たちを治療するための最初で唯一の遺伝子治療を承認しました。また、2020年10月には、欧州医薬品庁（EMA）が、早期若年型または乳児後期型のMLDに苦しむ子供たちを治療するための遺伝子治療薬「Libmeldy」のEUにおける販売承認を付与しました。本レポートでプロファイルされている主要企業には、JCRファーマ株式会社、GSK plc、Recursion Pharmaceuticals Inc.、REGENXBIO Inc.などが含まれます。これらの企業は、企業概要、事業戦略、財務概要、製品ポートフォリオ、販売拠点、主要な子会社または販売代理店、戦略と最近の動向、主要財務情報といったパラメータに基づいて詳細に分析されています。
市場は以下のセグメントに分類され、詳細な分析が提供されます。薬剤タイプ別では、Atidarsagene Autotemcel、DUOC-01、OTL-200、その他（AGT-183など）が含まれます。エンドユーザー別では、病院、専門クリニック、その他（研究機関など）が含まれます。対象地域別では、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカがカバーされます。対象国別では、米国、カナダ、ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、中国、インド、日本、オーストラリア＆ニュージーランド、ブラジル、メキシコ、南アフリカ、GCC諸国といった広範な国々が含まれます。
本市場分析レポートは、セグメント分析および地域レベルの分析を含んでいます。さらに、定性分析として、市場の推進要因（ドライバー）、阻害要因（リステインツ）、機会（オポチュニティ）、主要トレンド、ポーターのファイブフォース分析、バリューチェーン分析、および主要トレンド分析が網羅されています。競争環境については、企業別の市場シェア分析（2023年）が提供されます。企業プロファイルセクションには、各企業の概要、製品ポートフォリオ、販売拠点、主要な子会社または販売代理店、戦略と最近の動向、主要財務情報が含まれています。レポートは電子形式（PDF）とExcel形式で提供され、価値の定量単位は10億米ドル（US$ Bn）です。2020年から2022年までの過去データも利用可能です。カスタマイズの範囲や価格については、ご要望に応じて提供されます。
異染性白質ジストロフィー治療市場は、遺伝子治療や基質還元療法といった先進的な治療法の進展と、疾患に対する認識の高まりにより、今後も堅調な成長が期待される分野です。特に北米が市場を牽引しつつ、アジア太平洋地域も将来的な成長の大きな可能性を秘めています。主要企業は、革新的な治療法の開発と承認取得に積極的に取り組み、患者の生活の質の向上に貢献しています。
よくあるご質問
Q: 2023年における世界の異染性白質ジストロフィー治療市場の規模はどのくらいでしたか？
A: 2023年には25億米ドルと評価されました。
Q: 異染性白質ジストロフィー治療市場は、予測期間中にどのように成長すると予測されていますか？
A: 2024年から2034年にかけて、年平均成長率 (CAGR) 5.6%で成長すると予測されています。
Q: 異染性白質ジストロフィー治療の需要を牽引する主要な要因は何ですか？
A: 遺伝子治療と基質低減療法への選好です。
Q: 2023年に異染性白質ジストロフィー治療の流通チャネルセグメントで最大のシェアを占めたのはどれですか？
A: 2023年には病院セグメントが最大のシェアを占めました。
Q: 2023年に世界の異染性白質ジストロフィー治療市場で優位に立った地域はどこですか？
A: 2023年には北米が優位な地域でした。
Q: 異染性白質ジストロフィー治療業界の主要なメーカーはどこですか？
A: JCRファーマ株式会社、GSK plc、リカーション・ファーマシューティカルズ・インク、およびレジェンクスバイオ・インクです。
本市場レポートは、変性性白質ジストロフィー治療市場に関する包括的な分析と2020年から2034年までの予測を提供いたします。まず、序文では市場の定義と範囲、市場のセグメンテーション、主要な調査目的、および調査のハイライトが明確に提示されております。続いて、調査の前提条件と具体的な調査方法論について詳細に説明し、その上で、世界の変性性白質ジストロフィー治療市場に関するエグゼクティブサマリーを提供することで、読者がレポート全体の主要な結論を迅速に把握できるよう構成されています。
市場概観のセクションでは、製品の定義、業界の進化と発展、そして市場のダイナミクスが深く掘り下げられています。市場の成長を促進する要因（ドライバー）、成長を阻害する要因（抑制要因）、および将来的な機会が詳細に分析されており、これらが2020年から2034年までの世界の変性性白質ジストロフィー治療市場の分析と予測の基礎となっております。
主要な洞察として、パイプライン分析、主要な製品/ブランド分析、主要な合併・買収（M&A）活動、そしてCOVID-19パンデミックが業界に与えた影響が網羅的に評価されています。これらの洞察は、市場の現状と将来の方向性を理解する上で不可欠な情報を提供いたします。
世界の変性性白質ジストロフィー治療市場は、複数のセグメントにわたって詳細に分析・予測されています。薬剤タイプ別では、Atidarsagene Autotemcel、DUOC-01、OTL-200、およびその他の薬剤（AGT-183など）が個別に導入され、それぞれの主要な調査結果と進展、2020年から2034年までの市場価値予測、および市場魅力度分析が提供されます。これにより、各薬剤の市場における位置付けと潜在的な成長性が評価されています。
エンドユーザー別では、病院、専門クリニック、およびその他のエンドユーザー（研究機関など）に市場が分類され、同様に導入、主要な調査結果と進展、2020年から2034年までの市場価値予測、および市場魅力度分析が実施されています。これにより、治療が提供される主要なチャネルとその市場貢献度が明確に示されています。
地域別分析では、北米、欧州、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカといった主要地域ごとに、主要な調査結果、2020年から2034年までの市場価値予測、および市場魅力度分析が提供されます。これにより、地域ごとの市場特性と成長機会が把握できます。
さらに、各地域市場は個別に詳細な分析と予測がなされています。例えば、北米市場では、導入と主要な調査結果に続き、薬剤タイプ別、エンドユーザー別、そして米国とカナダといった国別の市場価値予測が2020年から2034年までの期間で提示されます。各セグメント（薬剤タイプ別、エンドユーザー別、国別）の市場魅力度分析も行われ、地域内の具体的な投資機会が特定されています。
欧州市場についても同様に、薬剤タイプ別、エンドユーザー別、そしてドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、その他欧州といった国/サブ地域別の市場価値予測と市場魅力度分析が提供されます。アジア太平洋市場では、中国、日本、インド、オーストラリア・ニュージーランド、その他アジア太平洋地域が対象となり、ラテンアメリカ市場ではブラジル、メキシコ、その他ラテンアメリカが、中東・アフリカ市場ではGCC諸国、南アフリカ、その他中東・アフリカがそれぞれ詳細に分析されています。これらの地域別分析は、各市場の独自の動向と成長ポテンシャルを浮き彫りにしています。
最後に、競合状況のセクションでは、市場プレイヤーの競合マトリックス（企業のティアと規模別）、2023年時点の企業別市場シェア分析が提供されます。また、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、GSK plc、Recursion Pharmaceuticals Inc.、REGENXBIO Inc.といった主要企業のプロファイルが詳細に記載されており、各プロファイルには企業概要、製品ポートフォリオ、SWOT分析、財務概要、戦略的概要が含まれています。これにより、市場における主要プレイヤーの戦略的ポジショニングと競争力が包括的に理解できるようになっております。
表一覧
表01：世界の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、薬剤タイプ別、2020-2034年
表02：世界の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、エンドユーザー別、2020-2034年
表03：世界の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、地域別、2020-2034年
表04：北米の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、国別、2020-2034年
表05：北米の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、薬剤タイプ別、2020-2034年
表06：北米の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、エンドユーザー別、2020-2034年
表07：欧州の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表08：欧州の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、薬剤タイプ別、2020-2034年
表09：欧州の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、エンドユーザー別、2020-2034年
表10：アジア太平洋地域の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表11：アジア太平洋地域の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、薬剤タイプ別、2020-2034年
表12：アジア太平洋地域の異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、エンドユーザー別、2020-2034年
表13：ラテンアメリカの異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表14：ラテンアメリカの異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、薬剤タイプ別、2020-2034年
表15：ラテンアメリカの異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、エンドユーザー別、2020-2034年
表16：中東およびアフリカの異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、国/サブ地域別、2020-2034年
表17：中東およびアフリカの異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、薬剤タイプ別、2020-2034年
表18：中東およびアフリカの異染性白質ジストロフィー治療市場規模（10億米ドル）予測、エンドユーザー別、2020-2034年
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異染性白質ジストロフィー（MLD）は、遺伝性の神経変性疾患でございます。体内でスルファチドという脂質を分解する酵素であるアリールスルファターゼA（ARSA）の欠損が原因で発症いたします。この酵素が不足すると、スルファチドが脳や末梢神経のミエリン鞘に異常に蓄積し、ミエリン鞘が破壊されて神経機能が徐々に失われていきます。その結果、運動機能や認知機能の進行性の低下が見られ、最終的には重篤な障害に至る難病でございます。
MLDは発症時期によって、乳児型、若年型、成人型に分類されます。乳児型は最も進行が早く重篤で、生後1～2歳頃に発症し、急速に運動能力や言語能力が失われます。若年型は3～10歳頃に発症し、乳児型よりは緩やかですが、やはり進行性の神経症状を呈します。成人型は10歳以降に発症し、精神症状から始まることも多く、進行も比較的緩やかでございます。どのタイプにおいても、早期に診断し、適切な治療を開始することが病気の進行を抑制するために極めて重要とされております。
現在の治療法には、症状を和らげる対症療法と、病気の進行を抑制する根本治療へのアプローチがございます。対症療法としては、リハビリテーション、疼痛管理、痙攣抑制などが挙げられます。根本治療の一つとして、造血幹細胞移植（HSCT）が行われることがございます。これは、正常なARSA酵素を産生できる細胞を移植することで、酵素活性を補い、病気の進行を遅らせることを目的とします。特に発症前またはごく早期の患者様において、その効果が期待されておりますが、ドナー適合や移植に伴う合併症のリスクも考慮する必要がございます。
近年、遺伝子治療がMLDの画期的な治療法として注目されております。特に、自己の造血幹細胞に正常なARSA遺伝子を導入し、それを体内に戻す「遺伝子改変造血幹細胞移植」が実用化され、発症前またはごく早期の患者様に対して、病気の進行を抑制し、一部の症状改善も報告されております。この治療法では、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターなどのウイルスベクター技術が用いられ、遺伝子を効率的に細胞に導入いたします。その他、酵素補充療法や、スルファチドの産生を抑える基質還元療法なども研究開発が進められており、将来的な治療選択肢の拡大が期待されております。
異染性白質ジストロフィーの治療は、遺伝子治療の登場により大きな進歩を遂げました。しかし、依然として多くの課題が残されております。特に、発症後の進行した段階での治療効果の向上や、より安全で簡便な治療法の開発が求められております。また、治療効果を最大限に引き出すためには、新生児スクリーニングの導入などによるさらなる早期診断体制の確立が不可欠でございます。今後も、基礎研究と臨床研究の連携を深め、患者様とそのご家族の生活の質の向上を目指した多角的なアプローチが重要となるでしょう。